Η Πολλαπλή Σκλήρυνση είναι μια χρόνια, αυτοάνοση και νευροεκφυλιστική νόσος που προσβάλει τον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Στη νόσο αυτή, το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού επιτίθεται στο περίβλημα μυελίνης των νευρικών κυττάρων και το καταστρέφει, δημιουργώντας «ουλές».

Μπορεί να έχει διάφορες μορφές:

  • Η υποτροπιάζουσα μορφή της νόσου χαρακτηρίζεται από εξάρσεις (υποτροπές). Περιλαμβάνει υποτροπιάζουσα – διαλλείπουσα μορφή (RRMS – Relapsing Remitting Multiple Sclerosis) και το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο (CIS – Clinically Isolated Syndrome). Η νόσος μπορεί να είναι ενεργή (κλινικά ή απεικονιστικά) ή μη ενεργή.
  • Η προοδευτική μορφή της νόσου περιλαμβάνει την πρωτοπαθώς και τη δευτεροπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση (PPMS – Primary Progressive Multiple Sclerosis και SPMS – Secondary Progressive Multiple Sclerosis αντίστοιχα). Η νόσος στις περιπτώσεις αυτές εξελίσσεται αργά, σταδιακά. Στην περίπτωση της πρωτοπαθούς προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης η νόσος έχει προοδευτική πορεία εξ’ αρχής, ενώ στην περίπτωση της δευτεροπαθούς προϊούσας αρχίζει σαν υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση και μεταπίπτει σε προοδευτική μορφή. Και στις δύο περιπτώσεις η νόσος μπορεί να είναι ενεργή ή όχι (κλινικά ή απεικονιστικά ευρήματα ενεργότητας – νέες εστίες ή υποτροπές), όπως μπορεί επίσης να χαρακτηρίζεται από πρόοδο ή όχι (εξελισσόμενη αναπηρία ή σταθερότητα).

Τα τελευταία χρόνια οι διαθέσιμες φαρμακευτικές αγωγές για τη νόσο έχουν αυξηθεί σημαντικά, ενώ προστέθηκαν για πρώτη φορά στη θεραπευτική φαρέτρα του νευρολόγου και αγωγές για τις προϊούσες μορφές τις νόσου.

Τα τελευταία φάρμακα που εγκρίθηκαν για τη νόσο είναι τα ακόλουθα:

  • Ozanimod: Πρόκειται για ανοσοτροποποιητική αγωγή που έλαβε ένδειξη από τον Οργανισμό τροφίμων και φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) τον Μάρτιο του 2020 για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης, δηλαδή το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο, την υποτροπιάζουσα και τη δευτεροπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση με ενεργότητα. Πρόκειται για φάρμακο που λειτουργεί παγιδεύοντας τα λεμφοκύτταρα εντός των λεμφαδένων, εμποδίζοντας συνεπώς τη μετανάστευσή τους στον εγκέφαλο και το νωτιαίο μυελό. Λαμβάνεται από του στόματος και έχει ανάλογο μηχανισμό δράσης με την φιγκολιμόδη:  Προς το παρόν δεν έχει λάβει έγκριση από τις Ευρωπαϊκές αρχές.
  • Diroximelfumarate: Πρόκειται επίσης για ανοσοτροποποιητική αγωγή που έλαβε ένδειξη από τον FDA τον Οκτώβριο του 2019 για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης, δηλαδή το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο, την υποτροπιάζουσα και τη δευτεροπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση με ενεργότητα. Ο ακριβής μηχανισμός δράσης της δεν είναι γνωστός με σαφήνεια. Γνωρίζουμε ότι έχει να κάνει με την αντίδραση του κυττάρου στο οξειδωτικό στρες. Ο μηχανισμός δράσης του είναι ανάλογος αυτού του φουμαρικούδιμεθυλ-εστέρα. Λαμβάνεται από του στόματος, καθημερινά. Προς το παρόν δεν έχει λάβει έγκριση από τις Ευρωπαϊκές αρχές.
  • Cladribine: Η κλαδριβίνη έλαβε ένδειξη από τον FDA τον Μάρτιο του 2019 για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσα και δευτεροπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση με ενεργότητα. Το φάρμακο έχει τοξική δράση στα λεμφοκύτταρα, μέσω μείωσης της σύνθεσης του DNA τους. Αυτό έχει ως αποτέλεσμα τη μείωση του αριθμού Β και Τ λεμφοκυττάρων. Πιστεύεται ότι αυτή η μείωση των λεμφοκυττάρων διακόπτει τον καταρράκτη των ανοσολογικών συμβαμάτων που αποτελούν τον πυρήνα της ανοσοπαθολογίας της πολλαπλής σκλήρυνσης. Η αγωγή χορηγείται από του στόματος για 4 ή 5 ημέρες, ακολουθεί 2η περίοδος θεραπείας μετά από ένα (1) μήνα και το σχήμα αυτό επαναλαμβάνεται ένα έτος αργότερα. Στην Ευρώπη η κλαδριβίνη κυκλοφορεί με ένδειξη «για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υψηλά ενεργή υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση όπως καθορίζεται από κλινικά ή απεικονιστικά χαρακτηριστικά».
  • Siponimod: Η σιπονιμόδη έλαβε ένδειξη από τον FDA τον Μάρτιο του 2019 για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης, δηλαδή το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο, την υποτροπιάζουσα και τη δευτεροπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση με ενεργότητα. Πρόκειται για αγωγή που λειτουργεί παγιδεύοντας τα λεμφοκύτταρα εντός των λεμφαδένων. Η αγωγή είναι από του στόματος. Στην Ευρώπη η σιπονιμόδη κυκλοφόρησε με ένδειξη χρήσης σε ενήλικες με δευτεροπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση με ενεργότητα που τεκμηριώνεται είτε με κλινικές υποτροπές είτε με απεικονιστικά ευρήματα ενεργότητας.
  • Ocrelizumab: Πρόκειται για μονοκλωνικό αντίσωμα που στρέφεται έναντι του υποπληθυσμούCD20 των Β λεμφοκυττάρων. Έλαβε ένδειξη κυκλοφορίας από τον FDA τον Μάρτιο του 2017 για χρήση σε ενήλικες ασθενείς με υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης, δηλαδή το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο, την υποτροπιάζουσα και τη δευτεροπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση με ενεργότητα. Η οκρελιζουμάμπη αποτελεί το πρώτο φάρμακο που πήρε ένδειξη για χρήση σε ενήλικες με πρωτοπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση. Η θεραπεία γίνεται ενδοφλεβίως κάθε έξι (6) μήνες. Στην Ευρώπη κυκλοφορεί με ένδειξη «για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με υποτροπιάζουσες μορφές πολλαπλής σκλήρυνσης με ενεργό νόσο, η οποία καθορίζεται βάσει των κλινικών ή απεικονιστικών χαρακτηριστικών. Ενδείκνυται επίσης για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με πρώιμη πρωτοπαθή προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση όσον αφορά στη διάρκεια της νόσου και στο επίπεδο της αναπηρίας, και με χαρακτηριστικά απεικόνισης που είναι ενδεικτικά της φλεγμονώδους δραστηριότητας»

Με την κυκλοφορία των νεότερων αυτών σκευασμάτων αυξάνεται η δυνατότητα επιλογής της κατάλληλης αγωγής για κάθε ασθενή, αφού για πρώτη φορά διατίθεται αγωγή για τις προϊούσες μορφές της νόσου. Επιπλέον, προσφέρονται περισσότερες επιλογές για περιπτώσεις ασθενών που έχουν λάβει άλλα φάρμακα χωρίς επαρκή ανταπόκριση. Το μέλλον, δε, προδιαγράφεται ευοίωνο αφού σε διαδικασία μελέτης βρίσκονται αρκετά ακόμη σκευάσματα, μερικά εκ των οποίων έχουν νέους, καινοτόμους μηχανισμούς δράσης.

Σε κάθε περίπτωση πρέπει να έχουμε κατά νου ότι η αγωγή της πολλαπλής σκλήρυνσης πρέπει πάντα να εξατομικεύεται, ανάλογα με τις ιδιαιτερότητες κάθε ασθενή. Επί της ουσίας η επιλογή της εκάστοτε θεραπείας συναποφασίζεται από τον θεράποντα νευρολόγο και τον ίδιο τον ασθενή.