Ενθαρρυντικά είναι τα προκαταρκτικά αποτελέσματα από την κλινική δοκιμή του συστήματος γενετικής τροποποίησης CRISPR, γνωστό ευρύτερα ως «μοριακό ψαλίδι», στη θεραπεία της β-θαλασσαιμίας (μεσογειακής αναιμίας) και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας.
Πρόκειται για στοιχεία από δύο κλινικές δοκιμές που γίνονται παράλληλα σε Γερμανία και Ηνωμένες Πολιτείες Αμερικής.
Το σύστημα γενετικής τροποποίησης CRISPR μπορεί και αποκόπτει συγκεκριμένες αλληλουχίες του γονιδιώματος και να τις αντικαθιστά με άλλες με απώτερο στόχο τη θεραπεία γενετικών νοσημάτων. Εσχάτως βέβαια δοκιμάζεται και έναντι του καρκίνου, με επίσης ενθαρρυντικά αποτελέσματα.
Στην περίπτωσης της β-θαλασσαιμίας ερευνητές στις ΗΠΑ και την Ελβετία συνεργάζονται και διερευνούν στη Γερμανία τις δυνατότητες του «μοριακού ψαλιδιού» με στόχο να θεραπεύσουν πλήρως την πάθηση, δηλαδή να παράγει ο οργανισμός επαρκή ποσότητα αιμοσφαιρίνης. Στις ΗΠΑ, οι επιστήμονες έχουν εστιάσει στη δρεπανοκυτταρική αναιμία, η οποία προκαλείται από την μεταλλαγμένη αιμοσφαιρίνη S και πάλι με στόχο την ίαση.
Και στις δυο περιπτώσεις οι ειδικοί συνέλεξαν βλαστικά κύτταρα από τους ασθενείς και εν συνεχεία τα τροποποίησαν με την μέθοδο CTX001 του CRISPR. Παράλληλα οι ασθενείς υπεβλήθησαν σε διαδικασία αφαίρεσης του μεταλλαγμένου μυελού των οστών ώστε να είναι έτοιμοι για την επανέγχυση των τροποποιημένων βλαστικών κυττάρων στον καθαρό μυελό των οστών. Τα τροποποιημένα βλαστικά κύτταρα μπόρεσαν να εγκατασταθούν και να ξεκινήσουν τη διαδικασία σχηματισμού αιμοποιητικών κυττάρων.
Οι ερευνητές χαρακτηρίζουν τα αποτελέσματα μέχρι τώρα «πολλά υποσχόμενα», καθώς ένας ασθενής με β-θαλασσαιμία χρειάστηκε μόλις μια μετάγγιση αίματος σε διάστημα εννέα μηνών από την υποβολή του σε CRISPR. Η συγκεκριμένη πάσχουσα πριν το «μοριακό ψαλίδι» υποβαλλόταν τακτικά σε μεταγγίσεις αίματος.
Επίσης, ένας άλλος ασθενής με δρεπανοκυτταρική αναιμία δεν εκδήλωσε καμιά αγγειοαποφρακτική κρίση (προκαλείται από δρεπανοειδή ερυθροκύτταρα που εμποδίζουν τριχοειδή και περιορίζουν τη ροή του αίματος σε ένα όργανο με αποτέλεσμα ισχαιμία (ischemia), πόνο, νέκρωση και συχνά βλάβη του οργάνου) για επτά μήνες.
