Η Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) εξέδωσε θετική γνωμοδότηση και συνέστησε τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας στην οφατουμουμάμπη για τη θεραπεία υποτροπιαζουσών μορφών πολλαπλής σκλήρυνσης (RMS) σε ενήλικες με ενεργή νόσο, όπως ορίζεται βάσει κλινικών ή απεικονιστικών χαρακτηριστικών.
Η οφατουμουμάμπη αποτελεί μια στοχευμένη θεραπεία κατά των Β-κυττάρων με ακριβή δοσολογία και τρόπο χορήγησης, η οποία έχει επιδείξει ανώτερη αποτελεσματικότητα με παρόμοιο προφίλ ασφάλειας συγκριτικά με αυτό της τεριφλουνομίδης, μιας θεραπείας πρώτης γραμμής στην πολλαπλή σκλήρυνση. Η οφατουμουμάμπη έχει τη δυνατότητα να καταστεί θεραπευτική επιλογή πρώτης επιλογής για ασθενείς με RMS που μπορούν να πραγματοποιούν αυτοχορήγηση του φαρμάκου στο σπίτι μία φορά το μήνα μέσω της πένας αυτοχορήγησης Sensoready®3.
«Στην πολλαπλή σκλήρυνση, ένας από τους κύριους στόχους της θεραπείας είναι η επίτευξη κατάστασης απουσίας στοιχείων ενεργότητας της νόσου όσο το δυνατόν νωρίτερα και για όσο το δυνατόν περισσότερο4. Γνωρίζοντας ότι η πρώιμη έναρξη θεραπειών υψηλής αποτελεσματικότητας μπορεί να βελτιώσει τις μακροχρόνιες εκβάσεις5, είναι συναρπαστικό να βλέπουμε ότι η οφατουμουμάμπη έχει τη δυνατότητα να παρεμποδίσει τυχόν νέα ενεργότητα της νόσου και να βοηθήσει τους ασθενείς να διατηρήσουν τη νευρολογική τους λειτουργία και να επιβραδύνουν την επιδείνωση της αναπηρίας», δήλωσε ο Δρ Xavier Montalban από το Κέντρο Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Καταλονίας (Cemcat) στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο Vall d’Hebron.
Η γνωμοδότηση της επιτροπής CHMP βασίζεται σε αποτελέσματα από τις μελέτες Φάσης ΙΙΙ ASCLEPIOS I και II, στις οποίες η οφατουμουμάμπη κατέδειξε ανωτερότητα έναντι της τεριφλουνομίδης στη σημαντική μείωση του ετησιοποιημένου ρυθμού υποτροπών (ARR, πρωτεύον καταληκτικό σημείο), της τρίμηνης επιβεβαιωμένης εξέλιξης της αναπηρίας (CDP) και του αριθμού των βλαβών που προσλαμβάνουν γαδολίνιο (Gd+) T1 και νέων ή διευρυμένων βλαβών Τ21. Τα αποτελέσματα από αυτές τις δύο μελέτες δημοσιεύθηκαν στις 6-Αυγούστου-2020 στο τεύχος του επιστημονικού περιοδικού The New England Journal of Medicine.
Μια ξεχωριστή post hoc ανάλυση κατέδειξε ότι η οφατουμουμάμπη μπορεί να παρεμποδίσει τυχόν νέα ενεργότητα της νόσου σε ασθενείς με RMS, με σχεδόν εννέα στους 10 ασθενείς που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με οφατουμουμάμπη να επιτυγχάνουν κατάσταση απουσίας στοιχείων ενεργότητας της νόσου (NEDA-3) στο δεύτερο έτος της θεραπείας τους.
Η επιτροπή CHMP συνέστησε την έγκριση της οφατουμουμάμπης με ένδειξη για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με RMS και ενεργή νόσο, όπως ορίζεται βάσει κλινικών ή απεικονιστικών χαρακτηριστικών. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τη σύσταση της επιτροπής CHMP και θα εκδώσει την τελική της απόφαση σε δύο μήνες περίπου.
Τον Αύγουστο του 2020, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των Η.Π.Α., ενέκρινε την οφατουμουμάμπη ως ένεση για υποδόρια χορήγηση για τη θεραπεία της RMS, για να συμπεριλάβει το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο (CIS), την υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα και την ενεργή δευτεροπαθώς προϊούσα μορφή της νόσου, σε ενήλικες. Στις 25-Ιανουαρίου-2021, η οφατουμουμάμπη εγκρίθηκε στον Καναδά για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης (RRMS).
