Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε μια νέα ένδειξη για το dupilumab, τη χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες. To dupilumab ενδείκνυται ως πρόσθετη θεραπεία σε συνδυασμό με ενδορινικά κορτικοστεροειδή για τη θεραπεία ενηλίκων με σοβαρή χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες, στους οποίους η θεραπεία με συστηματικά κορτικοστεροειδή και/ή η χειρουργική επέμβαση δεν προσφέρει επαρκή έλεγχο της νόσου.
Η χρόνια ρινοκολπίτιδα με ρινικούς πολύποδες είναι μία πάθηση του ανώτερου αναπνευστικού, η οποία φράσσει τους παραρρίνιους κόλπους και τις ρινικές οδούς. Μπορεί να οδηγήσει σε επίμονη δυσκολία στην αναπνοή, ρινική συμφόρηση και καταρροή, μείωση ή απώλεια των αισθήσεων της όσφρησης και της γεύσης, καθώς και αίσθημα πίεσης ή πόνο στο πρόσωπο.
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίζεται σε δύο πιλοτικές μελέτες Φάσης 3 (τη μελέτη διάρκειας 24 εβδομάδων SINUS-24 και τη μελέτη διάρκειας 52 εβδομάδων SINUS-52) που αξιολόγησαν τη λήψη του dupilumab σε δοσολογία 300 mg ανά δύο εβδομάδες σε συνδυασμό με την καθιερωμένη θεραπεία με ενδορινικά κορτικοστεροειδή συγκριτικά με τη λήψη εικονικού φαρμάκου σε συνδυασμό με ενδορινικά κορτικοστεροειδή. Σε αυτές τις μελέτες, το dupilumab βελτίωσε σημαντικά βασικές παραμέτρους της νόσου και πέτυχε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία. Την 24η εβδομάδα, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με dupilumab πέτυχαν στατιστικά σημαντική βελτίωση σε όλα τα πρωτεύοντα και δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία, στα οποία περιλαμβάνονται τα εξής:
Σύνθετα πρωτεύοντα καταληκτικά σημεία:
- Βελτίωση κατά 57% και 51% της σοβαρότητας της ρινικής συμφόρησης/απόφραξης σε σύγκριση με βελτίωση κατά 19% και 15% για τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο στις μελέτες SINUS-24 και SINUS-52, αντίστοιχα (μέση μεταβολή βάσει της μεθόδου ελάχιστων τετραγώνων [LS] από την έναρξη της μελέτης -1,34 και -1,25 για το dupilumab έναντι -0,45 και -0,38 για το εικονικό φάρμακο – διαφορά μεταξύ dupilumab και εικονικού φαρμάκου: -0,89 και -0,87).
- Μείωση κατά 33% και 27% της βαθμολογίας των ρινικών πολυπόδων σε σύγκριση με αύξηση κατά 7% και 4% για τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο στις μελέτες SINUS-24 και SINUS-52, αντίστοιχα (μέση μεταβολή βάσει της μεθόδου ελάχιστων τετραγώνων [LS] από την έναρξη της μελέτης -1,89 και -1,71 για το dupilumab έναντι 0,17 και 0,10 για το εικονικό φάρμακο· διαφορά μεταξύ dupilumab και εικονικού φαρμάκου: -2,06 και -1,80).
Δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία:
- Βελτίωση κατά 42% και 27% στην απεικόνιση με σκιαγραφικό των παραρρίνιων κόλπων σε σύγκριση με βελτίωση κατά 4% και 0% για τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο στις μελέτες SINUS-24 και SINUS-52, αντίστοιχα (μέση μεταβολή βάσει της μεθόδου ελάχιστων τετραγώνων [LS] από την έναρξη της μελέτης -8,18 και -5,21 για το dupilumab έναντι -0,74 και -0,09 για το εικονικό φάρμακο).
- Βελτίωση κατά 52% και 45% της απώλειας της όσφρησης σε σύγκριση με βελτίωση κατά 12% και 10% για τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο στις μελέτες SINUS-24 και SINUS-52, αντίστοιχα (μέση διαφορά βάσει της μεθόδου ελάχιστων τετραγώνων [LS] του dupilumab έναντι του εικονικού φαρμάκου -1,12 και -0,98 στις μελέτες SINUS-24 και SINUS-52, αντίστοιχα).
Σε μια προκαθορισμένη συγκεντρωτική ανάλυση των δύο μελετών έως την 52η εβδομάδα, η θεραπεία με dupilumab οδήγησε σε σημαντική μείωση της χρήσης συστηματικής θεραπείας με κορτικοστεροειδή και της ανάγκης για χειρουργική επέμβαση ρινός και παραρρίνιων κόλπων σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο.
Το ποσοστό των ασθενών που χρειάστηκε να λάβουν συστηματική θεραπεία με κορτικοστεροειδή με το Dupilumab μειώθηκε κατά 74% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Το ποσοστό των ασθενών που χρειάστηκε να υποβληθούν σε χειρουργική επέμβαση ρινός και παραρρίνιων κόλπων με το Dupilumab μειώθηκε κατά 83% σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Σε μια προκαθορισμένη ανάλυση του 59% των ασθενών με συνοδό άσθμα, η θεραπεία με dupilumab:
- Βελτίωσε την πνευμονική λειτουργία κατά 0,21 L σε σύγκριση με τη θεραπεία με εικονικό φάρμακο, βάσει του όγκου του βίαια εκπνεόμενου αέρα στο πρώτο δευτερόλεπτο (FEV1).
- Βελτίωσε τον έλεγχο του άσθματος, βάσει του Ερωτηματολογίου Ελέγχου Άσθματος (ACQ-6).
Η επίδραση της θεραπείας στη ρινική συμφόρηση και την απώλεια της όσφρησης καταδείχθηκε κατά την πρώτη αξιολόγηση την 4η εβδομάδα και παρατηρήθηκε σταθερή βελτίωση καθ’ όλη τη διάρκεια των μελετών.
Στις κλινικές μελέτες της χρόνιας ρινοκολπίτιδας με ρινικούς πολύποδες, οι συχνές (τουλάχιστον 1%) ανεπιθύμητες ενέργειες στην ομάδα του dupilumab ήταν φλεγμονή του οφθαλμού και των βλεφάρων (επιπεφυκίτιδα), υψηλά επίπεδα ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων (ηωσινοφιλία), αντιδράσεις στο σημείο έγχυσης και οίδημα στο σημείο έγχυσης.
Το dupilumab είναι ένα ανθρώπινο μονοκλωνικό αντίσωμα που αναστέλλει τη σηματοδότηση των πρωτεϊνών ιντερλευκίνη-4 (IL-4) και ιντερλευκίνη-13 (IL-13). Δεδομένα από κλινικές μελέτες του dupilumab έχουν δείξει ότι η ιντερλευκίνη-4 και η ιντερλευκίνη-13 διαδραματίζουν κεντρικό ρόλο στην πρόκληση της φλεγμονώδους αντίδρασης τύπου 2 και κατά συνέπεια, στην εκδήλωση της χρόνιας ρινοκολπίτιδας με ρινικούς πολύποδες, του άσθματος και της ατοπικής δερματίτιδας.