Το σύστημα γενετικής τροποποίησης CRISPR, γνωστό ευρύτερα ως «μοριακό ψαλίδι», επειδή μπορεί και αποκόπτει συγκεκριμένες αλληλουχίες του γονιδιώματος και να τις αντικαθιστά με άλλες, χρησιμοποιήθηκε για πρώτη φορά για την αντιμετώπιση του καρκίνου.
Ερευνητές του Πανεπιστημίου της Πενσιλβάνια δημοσίευσαν τα πρώτα δεδομένα από κλινική δοκιμή του CRISPR σε τρεις ασθενείς με καρκίνο. Τα προκαταρκτικά στοιχεία δείχνουν ότι η θεραπευτική τακτική φαίνεται να είναι ασφαλής, αν και είναι πολύ νωρίς να πουν οι ειδικοί με βεβαιότητα ότι βελτιώνει την επιβίωση των ασθενών.
Δύο από τους πάσχοντες είχαν πολλαπλούν μυέλωμα και ο τρίτος σάρκωμα. Όλοι είχαν αποτύχει να ανταποκριθούν στις εγκεκριμένες διαθέσιμες θεραπείες.
Η ιατρική ομάδα με επικεφαλής τον Δρ. Edward Stadtmauer κατάφερε να πάρει κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος από τους ασθενείς και να τα τροποποιήσει γενετικά ώστε να τα βοηθήσει να αναγνωρίζουν τον καρκίνο και να τον καταπολεμούν, με ελάχιστες και διαχειρίσιμες ανεπιθύμητες ενέργειες.
Συγκεκριμένα, συλλέχθηκαν Τ-κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος μέσω φιλτραρίσματος του αίματος και σε εργαστηριακές συνθήκες τροποποιήθηκαν ώστε να ενισχυθεί η φυσική ικανότητά τους να καταπολεμούν τους εισβολείς. Στη συνέχεια έγινε έγχυση τους στον οργανισμό των ασθενών, πολλαπλασιάστηκαν και μετατράπηκαν σε μια ζώσα θεραπεία εντός σώματος.
Χρησιμοποιώντας την μέθοδο CRISPR οι ειδικοί κατάφεραν να διαγράψουν τρία γονίδια που ενδεχομένως να παρεμπόδιζαν την ικανότητα των Τ-κυττάρων να επιτίθενται στον καρκίνο και τους έδωσαν ένα επιπλέον χαρακτηριστικό για να τα βοηθήσουν να κάνουν αποτελεσματικά τη δουλειά τους.
«Πρόκειται για την πιο περίπλοκη γενετική και κυτταρική μηχανική διαδικασία που έχει ποτέ επιχειρηθεί μέχρι σήμερα. Και είναι επίσης η πρώτη απτή απόδειξη ότι μπορούμε να κάνουμε γενετική τροποποίηση στα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος», αναφέρει σε δηλώσεις του ο Δρ. Stadtmauer.
Σχολιάζοντας την πορεία της υγείας των ασθενών ο ερευνητής σημειώνει ότι μετά από δύο με τρεις μήνες, ο καρκίνος σε έναν ασθενή συνέχισε να επιδεινώνεται ενώ σε έναν άλλον η νόσος σταθεροποιήθηκε. Ο τρίτος καρκινοπαθής υποβλήθηκε πρόσφατα σε CRISPR και είναι πολύ νωρίς για να αξιολογηθεί η κατάστασή της.
Στόχος των επιστημόνων είναι να υποβάλλουν συνολικά 15 ασθενείς σε ανοσοθεραπεία με CRISPR ώστε να αξιολογήσουν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητά της.
«Αν και είναι πολύ νωρίς, είμαι αισιόδοξος», σχολιάζει ο ειδικός στη θεραπεία του καρκίνου, Δρ. Aaron Gerds από την Cleveland Clinic. Σημειώνει δε ότι άλλες κυτταρικές θεραπείες έχουν αποδειχθεί εξαιρετικά αποτελεσματικές κατά των αιματολογικών καρκίνων και η γενετική τροποποίηση CRISPR μπορεί να τις βελτιώσει περαιτέρω.
Η CRISPR ως γνωστόν αλλάζει μόνιμα το DNA για να θεραπεύσει μια πάθηση, καθώς εστιάζει στο πάσχον τμήμα του γονιδιώματος, το «κόβει» (εξ ου και μοριακό ψαλίδι) και εν συνεχεία αυτό αντικαθίσταται από ένα υγιές.
Ωστόσο, στην περίπτωση των τριών καρκινοπαθών ο στόχος δεν ήταν η αλλαγή του γονιδώματος τους. Αλλά η αφαίρεση, η τροποποίηση και η επανέγχυση των ενισχυμένων πλέον Τ-κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος στον οργανισμό των πασχόντων ώστε να καταπολεμηθεί ο καρκίνος. Εν ολίγοις δηλαδή η CRISPR αποτέλεσε τη βάση για μια νέα μορφή ανοσοθεραπείας.
Αξίζει να σημειωθεί ότι ομάδα Κινέζων ερευνητών έχει επίσης ανακοινώσει ότι έχει δοκιμάσει το «μοριακό ψαλίδι» σε καρκινοπαθείς. Αλλά οι Αμερικανοί ερευνητές είναι οι πρώτοι στον δυτικό κόσμο που ανακοινώνουν αποτελέσματα μέσω της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας. Μάλιστα, τον Δεκέμβριο αναμένονται λεπτομερείς ανακοινώσεις επί του θέματος.
