Ένα θεραπευτικό κενό που υπήρχε στην αντιμετώπιση της προϊούσας πολλαπλής σκλήρυνσης «κλείνει» με την κυκλοφορία του ενέσιμου φαρμάκου ocrelizumab.
Αυτό επιβεβαιώθηκε από τους ειδικούς στη διάρκεια του 5ου Πανευρωπαϊκού Νευρολογικού Συνεδρίου που πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στο Όσλο της Νορβηγίας. Η αποτελεσματικότητα του καινοτόμου αυτού φαρμάκου στη συγκεκριμένη μορφή της πολλαπλής σκλήρυνσης επισημάνθηκε από τους επιστήμονες, οι οποίοι έχουν στη διάθεσή τους εκτός από τις κλινικές μελέτες και τα στοιχεία από τη χορήγηση του φαρμάκου σε ευρωπαϊκές χώρες.
Η σκλήρυνση κατά πλάκας αποτελεί ένα χρόνιο, αυτοάνοσο νόσημα το οποίο πλήττει περίπου 14.000 ασθενείς στην Ελλάδα. Η προϊούσα ή πρωτοπαθώς εξελισσόμενη πολλαπλή σκλήρυνση, αντιπροσωπεύει περίπου το 10% των κρουσμάτων της νόσου και χαρακτηρίζεται από σταθερή, προοδευτική επιδείνωση της κατάστασης του ασθενούς. Η πολλαπλή σκλήρυνση στο 90% των περιπτώσεων έχει εξέλιξη με εξάρσεις και υφέσεις – και για τις περιπτώσεις αυτές έχουν αναπτυχθεί και εγκριθεί την τελευταία δεκαετία περισσότερα από δέκα νέα φάρμακα που αλλάζουν την πορεία της. Η πρωτοπαθώς εξελισσόμενη μορφή χαρακτηριζόταν ως η πιο δύσκολη στην εξεύρεση θεραπείας και έτσι η αντιμετώπισή της έως τώρα περιοριζόταν στον έλεγχο των συμπτωμάτων της. Η έγκριση του φαρμάκου ocrelizumab άλλαξε δραστικά τα δεδομένα σε πολλές χώρες, όχι όμως και στην Ελλάδα όπου το φάρμακο δεν είναι διαθέσιμο.
Χωρίς πρόσβαση σε καινοτόμα φάρμακα οι ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση
Οι περίπου 1.400 ασθενείς με πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση δεν έχουν τη δυνατότητα να λάβουν τη θεραπεία, διότι το σκεύασμα βρίσκεται στην… ουρά μαζί με δεκάδες άλλα νέα σκευάσματα τον τελευταίο ενάμισι χρόνο στην Επιτροπή Αξιολόγησης της Φαρμακευτικής Καινοτομίας περιμένοντας να αξιολογηθεί και να ενταχθεί στη λίστα με τα φάρμακα που αποζημιώνει για τους ασφαλισμένους ο ΕΟΠΥΥ.
Τουλάχιστον 34 καινοτόμα φάρμακα για διάφορες σοβαρές παθήσεις έχουν υποβληθεί για αξιολόγηση στην αρμόδια επιτροπή του υπουργείου Υγείας από τον περασμένο Ιούλιο που συστάθηκε (ως ένας μεταβατικός φορέας μέχρι να συσταθεί ο ανεξάρτητος Οργανισμός για Αξιολόγηση) αλλά, όπως προκύπτουν από τα αποτελέσματα, το έργο της προχωρά με αργούς ρυθμούς. Είναι ενδεικτικό πως μόλις ένα καινοτόμο φάρμακο αξιολογήθηκε και εντάχθηκε στον κατάλογο με τα φάρμακα που αποζημιώνονται, κατά τον έναν χρόνο λειτουργίας της επιτροπής – κι αυτό έγινε μόλις μια εβδομάδα πριν από τις εκλογές…
O κ. Γκάβιν Τζιοβανόνι, καθηγητής Νευρολογίας του Πανεπιστημίου Queen Mary του Λονδίνου
Τη σημαντική καθυστέρηση στη σχετική διαδικασία της πρόσβασης στη νέα θεραπεία – η οποία βεβαίως μπορεί να έχει απρόβλεπτες συνέπειες στην πορεία κάθε ασθενούς – αποτύπωσε με χαρακτηριστικό τρόπο ο κ. Γκάβιν Τζιοβανόνι, καθηγητής Νευρολογίας στο Barts and The London School of Medicine and Dentistry του Πανεπιστημίου Queen Mary του Λονδίνου, ένας από τους πλέον ειδήμονες σχετικά με τη θεραπεία και ερευνητής ενάντια στην πολλαπλή σκλήρυνση από το 2002 έως σήμερα. Ερωτηθείς από το ygeiamou.gr, τι μπορούν να περιμένουν οι ασθενείς από τις νέες θεραπείες για την πολλαπλή σκλήρυνση και ιδίως από την καινοτόμα θεραπεία με ocrelizumab για συγκεκριμένη μορφή της νόσου, ο καθηγητής απάντησε αυθόρμητα πως δεν πρόκειται για νέα θεραπεία γιατί εγκρίθηκε και κυκλοφόρησε στην Ευρώπη το 2018.
Γιατί είναι σημαντικό να ξεκινά αμέσως η «επίθεση» στην πολλαπλή σκλήρυνση
Στην επισήμανση πως το φάρμακο δεν κυκλοφορεί στην Ελλάδα διότι το σύστημα υγείας δεν αποζημιώνει το τελευταίο ενάμισι έτος καινοτόμα φάρμακα ο κ. Τζιοβανόνι πρόσθεσε πως «η υψηλή τιμή των καινοτόμων φαρμάκων αποτελεί πρόβλημα για τα περισσότερα συστήματα υγείας και πως δυστυχώς πρέπει να χάσουν την πατέντα τους προκειμένου να μπορούν να χορηγηθούν σε περισσότερους ασθενείς». Σε ό,τι αφορά το ενέσιμο σκεύασμα που προστέθηκε στο θεραπευτικό οπλοστάσιο για την πολλαπλή σκλήρυνση ο καθηγητής Νευρολογίας τόνισε «πως είναι πολύ σημαντικό να μπουν τέτοια καινοτόμα φάρμακα ως πρώτης γραμμής θεραπεία για τους ασθενείς με πρωτοπαθώς εξελισσόμενη πολλαπλή σκλήρυνση διότι γνωρίζουμε σήμερα πως η νόσος είναι μία και ενιαία και χρειάζεται επιθετική στρατηγική. Ενόσω περιμένουν οι ασθενείς αυτές τις θεραπείες, η φλεγμονή εξελίσσεται και προκαλούνται καταστροφές στον εγκέφαλο. Η συγκεκριμένη θεραπεία καλύπτει ένα μεγάλο θεραπευτικό κενό για μια κατηγορία ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση που ήταν κατά κάποιο τρόπο παραμελημένοι και δεν είχαν θεραπευτικές επιλογές», κατέληξε ο Δρ Τζιοβανόνι.
Σε ό,τι αφορά το ocrelizumab, πρόκειται για ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που στοχεύει συγκεκριμένα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος, τα CD20- Β-λεμφοκύτταρα, που ενοχοποιούνται για την καταστροφή της μυελίνης.
Οι «τυχεροί» ασθενείς του προγράμματος στο Αιγινήτειο
Στην Ελλάδα κάποιοι, ελάχιστοι ασθενείς, είχαν τη δυνατότητα να λάβουν την ενέσιμη θεραπεία μέσω ειδικού προγράμματος πρώιμης παρέμβασης, δηλαδή πρόσβασης στο φάρμακο πριν από την έγκριση του από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων τον Ιανουάριο του 2018. Το πρόγραμμα υλοποιήθηκε στο Αιγινήτειο νοσοκομείο. «Πρόκειται για 14 ασθενείς οι οποίοι είχαν διαγνωστεί με πρωτοπαθώς προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση και με υποτροπιάζουσες μορφές της πολλαπλής σκλήρυνσης και οι οποίοι χαρακτηρίζονται βαριά περιστατικά. Σε όλες τις περιπτώσεις υπήρξε βελτίωση, ενώ αυτή ήταν ακόμη μεγαλύτερη σε ασθενείς με πιο βαριά μορφή της νόσου. Είχαμε ενδεικτικά 36χρονη ασθενή η οποία ήταν καθηλωμένη στο κρεβάτι από τη νόσο και δεν μπορούσε να φάει μόνη της και μετά τη θεραπεία μπορούσε να καθίσει στο αναπηρικό αμαξίδιο και να λάβει μόνη της το φαγητό της. Όλοι οι ασθενείς έχουν ωφεληθεί σημαντικά. Καταγράψαμε συνάφεια ανάμεσα στα αποτελέσματα των κλινικών μελετών και την καθημερινή κλινική πρακτική, χωρίς σοβαρές παρενέργειες ή και παντελή απουσία ανεπιθύμητων ενεργειών» ανέφερε στο ygeiamou.gr η επίκουρη καθηγήτρια Νευρολογίας της Ιατρικής Σχολής Αθήνας, κυρία Ελισάβετ Ανδρεάδου.
Η Ελισάβετ Ανδρεάδου, Επίκουρη Καθηγήτρια Νευρολογίας στο Αιγινήτειο Νοσοκομείο
Το σκεύασμα ocrelizumab χορηγείται ενδοφλεβίως κάθε έξι μήνες και θεωρείται σημαντικό πλεονέκτημα ότι δεν απαιτούνται ειδικές εξετάσεις μεταξύ των δόσεων. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με αυτό ήταν αντιδράσεις σχετιζόμενες με την έγχυση καθώς και λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού συστήματος, οι οποίες ήταν κυρίως ήπιας έως μέτριας βαρύτητας. Βεβαίως, η ειδικός τόνισε πως «το φάρμακο δρα ανοσοκατασταλτικά, κι αυτό σημαίνει πως κανείς δεν μπορεί να αποκλείσει την εμφάνιση νεοπλασιών που σχετίζονται με τα ανοσοκατασταλτικά σκευάσματα», διευκρίνισε όμως πως «μέχρι στιγμής δεν έχει καταγραφεί καμία παρενέργεια σε κανέναν ασθενή του προγράμματος».
