Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ (FDA) έδωσε σήμερα Παρασκευή ταχεία έγκριση για το νέο φάρμακο Lecanemab για την νόσο του Αλτσχάιμερ, τη δεύτερη θεραπεία που αναπτύχθηκε από την αμερικανική Biogen και την ιαπωνική φαρμακευτική Eisai, και που έλαβε το «πράσινο φως» σε λιγότερο από δύο χρόνια.
Η έγκριση του FDA έρχεται μετά τα αποτελέσματα κλινικών δοκιμών που δημοσιεύθηκαν τον Νοέμβριο που έδειξαν ότι το Lecanemab επιβραδύνει σε κάποιο βαθμό τη γνωστική μείωση σε άτομα με ήπια συμπτώματα στα αρχικά στάδια της νόσου, αλλά η θεραπεία εγκυμονεί επίσης κινδύνους εγκεφαλικού οιδήματος και αιμορραγίας.
Το Lecanemab θα πωλείται με το όνομα Leqembi.
Τα ευρήματα χαρακτηρίστηκαν σημαντικά, αν όχι ιστορικά – με δεδομένη την πλήρη αποτυχία εύρεσης ενός αποτελεσματικού φαρμάκου κατά της νευροεκφύλισης εδώ και δεκαετίες.
Όμως, από την άλλη, το lecanemab – ένα μονοκλωνικό αντίσωμα που χορηγείται ενδοφλέβια – φαίνεται επίσης να ενέχει κινδύνους σοβαρών παρενεργειών, ακόμη και θανάτου, λόγω πρηξίματος του εγκεφάλου (στο 13% των συμμετεχόντων) και αιμορραγίας (στο 17%), ενώ στο 7% χρειάστηκε να διακόψουν τη δοκιμή λόγω των παρενεργειών, γι’ αυτό το φάρμακο θα πρέπει να μελετηθεί περαιτέρω.
Επίσης το φάρμακο δρα μόνο εφόσον έχει έγκαιρα διαγνωστεί η νόσος Αλτσχάιμερ και όχι σε πιο προχωρημένο στάδιο. Ακόμη, η επίδρασή του είναι πολύ μικρή: σε μία κλίμακα 1 έως 18 (από το φυσιολογικό έως τη σοβαρή άνοια), όσοι πήραν το φάρμακο, ήταν κατά μέσο όρο 0,45 μονάδες καλύτερα. Αλλά, σύμφωνα με τους ειδικούς, το κάτι είναι καλύτερο από το τίποτε. Καθώς η δοκιμή διήρκεσε 18 μήνες, ερωτηματικό παραμένει τι επίπτωση θα υπάρχει μετά από αυτό το χρονικό διάστημα.
Τα αποτελέσματα έρχονται περίπου δύο μήνες αφότου οι δύο φαρμακευτικές εταιρείες είχαν δημιουργήσει διεθνές ενδιαφέρον, όταν είχαν ανακοινώσει προκαταρκτικά στοιχεία ότι το lecanemab μείωσε κατά 27% – σε σχέση με ένα εικονικό φάρμακο (πλασίμπο) – τη γνωστική και λειτουργική εξασθένηση σε μια κλινική δοκιμή τελικού σταδίου σε σχεδόν 1.800 ασθενείς 50-90 ετών που βρίσκονταν στο αρχικό στάδιο της νόσου. Οι ασθενείς είχαν διαγνωστεί με ήπια γνωστική εξασθένηση ή ήπια άνοια λόγω Αλτσχάιμερ είτε με εγκεφαλική τομογραφία εκπομπής ποζιτρονίων (ΡΕΤ), είτε με λήψη εγκεφαλονωτιαίου υγρού.
Δημιουργούνται έτσι νέες ελπίδες στους ασθενείς με τη συγκεκριμένη ανίατη μέχρι στιγμής νευροεκφυλιστική πάθηση και στις οικογένειές τους, που έχουν δει κατ’ επανάληψη διάφορα φάρμακα να εμφανίζουν αρχικά πολλές υποσχέσεις κατά τις αρχικές δοκιμές τους, οι οποίες όμως μετά διαψεύδονται στην πράξη. Από την άλλη όμως, αναφέρθηκαν δύο θάνατοι από εγκεφαλική αιμορραγία κατά τη δοκιμή του φαρμάκου (μιας 65χρονης και ενός 87χρονου που παράλληλα έπαιρναν αντιπηκτικά φάρμακα), κάτι που οδήγησε αρχικά σε πτώση των μετοχών των δύο εταιρειών στο χρηματιστήριο. Οι ίδιες αρνούνται ότι οι θάνατοι οφείλονταν στο φάρμακό τους, ενώ στη συνέχεια οι μετοχές τους εμφάνισαν άνοδο.
Το lecanemab στοχεύει στις κολλώδεις τοξικές πλάκες της πρωτεΐνης βήτα αμυλοειδούς, που συσσωρεύονται στον εγκέφαλο των ασθενών με Αλτσχάιμερ, καταστρέφοντας σταδιακά ζωτικά κύτταρα νευρώνων και κατ’ επέκταση τις μνημονικές και γνωστικές λειτουργίες τους. Σύμφωνα με την εταιρεία Eisai, μετά από 18 μήνες δοκιμής το 68% των ατόμων που πήραν το φάρμακο, είχαν καθαρίσει από αυτές τις εγκεφαλικές πλάκες. Μέχρι σήμερα τα όποια φάρμακα απλώς επιτρέπουν μια καλύτερη διαχείριση των συμπτωμάτων, αλλά κανένα δεν μπορεί να αλλάξει την πορεία της νόσου προς την επιδείνωση.
