Ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) οι οποίοι έλαβαν ελτρομβοπάγη, σε σύγκριση με άλλες θεραπείες δεύτερης γραμμής εμφάνισαν λιγότερα αιμορραγικά επεισόδια, σύμφωνα με αναδρομική μελέτη που παρουσιάστηκε στο 60ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Αιματολογίας (ASH) στο Σαν Ντιέγκο.
Η αυτοάνοση θρομβοπενία είναι μια σπάνια και δυνητικά σοβαρή αιματολογική διαταραχή κατά την οποία υπάρχει αυξημένος κίνδυνος αιμορραγίας λόγω του χαμηλού αριθμού αιμοπεταλίων. Ως αποτέλεσμα, οι ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) εμφανίζουν μώλωπες, αιμορραγία και σε σπάνιες περιπτώσεις σοβαρές αιμορραγίες που μπορεί να είναι θανάσιμες. Ο στόχος της θεραπείας για τη χρόνια/εμμένουσα αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) είναι η διατήρηση ενός ασφαλούς αριθμού αιμοπεταλίων που μειώνει τον κίνδυνο της αιμορραγίας.
Η ελτρομβοπάγη έχει εγκριθεί σε περισσότερες από 90 χώρες παγκοσμίως για τη θεραπεία της θρομβοπενίας στους ενήλικους ασθενείς με χρόνια αυτοάνοση θρομβοπενική πορφύρα (ITP) οι οποίοι είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή εμφανίζουν έλλειψη αντοχής σε άλλες θεραπείες. Επίσης, έχει εγκριθεί για τη θεραπευτική αντιμετώπιση των ασθενών με σοβαρή απλαστική αναιμία (SAA) ως θεραπεία πρώτης γραμμής στις ΗΠΑ (ασθενείς τουλάχιστον δύο ετών) και την Ιαπωνία και σε πολλές άλλες χώρες για τους ασθενείς που εμφανίζουν ανθεκτικότητα σε άλλες θεραπείες. Σε περισσότερες από 40 χώρες, ενδείκνυται για τη θεραπεία της θρομβοπενίας σε ασθενείς με χρόνια ηπατίτιδα C ώστε να τους δώσει τη δυνατότητα να ξεκινήσουν και να συνεχίσουν θεραπεία με βάση την ιντερφερόνη. Η ελτρομβοπάγη έχει εγκριθεί στις ΗΠΑ και την Ευρωπαϊκή Ένωση για τη θεραπεία της θρομβοπενίας σε παιδιατρικούς ασθενείς τουλάχιστον ενός έτους με χρόνια αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) οι οποίοι είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση σε κορτικοστεροειδή, ανοσοσφαιρίνες ή σπληνεκτομή. Η ελτρομβοπάγη πρέπει να χρησιμοποιείται μόνο σε ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) των οποίων ο βαθμός θρομβοπενίας και η κλινική κατάσταση αυξάνουν τον κίνδυνο αιμορραγίας.
Για την αναδρομή μελέτη που παρουσιάστηκε στο συνέδριο της ASH χρησιμοποιήθηκαν δεδομένα από τα ηλεκτρονικά αρχεία υγείας (EHR) από την 1 Ιανουαρίου 2009 ως τις 30 Σεπτεμβρίου 2016 από τη βάση δεδομένων ηλεκτρονικών αρχείων υγείας Optum για την αξιολόγηση της επίπτωσης των θεραπειών δεύτερης γραμμής για την αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP). Οι ασθενείς που αναγνωρίστηκαν είχαν τα ακόλουθα χαρακτηριστικά: ηλικία τουλάχιστον 18 ετών, στοιχεία για προηγούμενη θεραπεία με κορτικοστεροειδή ή προϊόντα ανοσοσφαιρίνης και δραστηριότητα στη βάση δεδομένων για τουλάχιστον 6 μήνες πριν και 12 μήνες μετά την έναρξη θεραπείας δεύτερης γραμμής. Οι θεραπευτικές εκβάσεις που αξιολογήθηκαν συμπεριλάμβαναν αριθμό αιμοπεταλίων, σχετιζόμενα με αιμορραγία επεισόδια (BRE) και θρομβωτικά συμβάντα (TE) σε διάστημα 12 μηνών μετά από την έναρξη της θεραπείας δεύτερης γραμμής.
Από τους 2.526 ενήλικες που πληρούσαν τα κριτήρια εισαγωγής, 110 (4,4%) έλαβαν ελτρομβοπάγη, 189 (7,5%) ρομιπλοστίμη, 1.488 (58,9%) ριτουξιμάμπη και 260 (10,3%) υποβλήθηκαν σε σπληνεκτομή, ενώ οι υπόλοιποι 479 (18,9%) έλαβαν ένα συνδυασμό άλλων θεραπειών δεύτερης γραμμής. Σε σύγκριση με το σημείο αναφοράς (baseline), ο αριθμός αιμοπεταλίων αυξήθηκε σε όλες τις θεραπευτικές ομάδες. Το ποσοστό των ασθενών που εμφάνισαν σχετιζόμενα με αιμορραγία επεισόδια (BRE) κυμαινόταν από 25,5% (ελτρομβοπάγη) ως 36,5% (ρομιπλοστίμη), ενώ θρομβωτικά συμβάντα παρατηρήθηκαν σε όλες τις θεραπευτικές ομάδες κυμαινόμενα από 11,6% (ελτρομβοπάγη) ως 15,7% (σπληνεκτομή). Μια επιπρόσθετη ανάλυση έδειξε ότι οι ασθενείς με αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP) που είχαν υποβληθεί σε σπληνεκτομή ως θεραπεία δεύτερης γραμμής είχαν τους υψηλότερους μέσους αριθμούς αιμοπεταλίων κατά τους πρώτους 12 μήνες μετά εγχείρηση, αλλά διέτρεχαν μεγαλύτερο κίνδυνο θρομβωτικών συμβάντων (15,7%) (π.χ., εγκεφαλικό, παροδικό ισχαιμικό επεισόδιο, έμφραγμα του μυοκαρδίου, εν τω βάθει θρόμβωση και πνευμονική εμβολή) σε σύγκριση με 11,6% (ελτρομβοπάγη), 12,7% (ρομιπλοστίμη) και 13,9% (ριτουξιμάμπη).
Ο Adam Cuker, MD, Επίκουρος Καθηγητής Ιατρικής του Πανεπιστημίου της Πενσιλβανία, κατά την παρουσίαση της αναδρομικής μελέτης σημείωσε ότι «αυτά τα δεδομένα υπό πραγματικές συνθήκες μπορούν να βοηθήσουν τους ιατρούς κατά την εξέταση των επιλογών για θεραπεία δεύτερης γραμμής με τους ασθενείς τους. Επίσης μπορούν να βοηθήσουν στην κατανόηση της μακροπρόθεσμης τάσης για αναβολή της σπληνεκτομής μέχρι να δοκιμαστούν άλλες γραμμές θεραπείας».
