Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε το venetoclax σε συνδυασμό με έναν υπομεθυλιωτικό παράγοντα, το azacitidine ή το decitabine, για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με νεοδιαγνωσθείσα οξεία μυελογενή λευχαιμία (ΟΜΛ) οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία.
Η έγκριση ισχύει στα 27 κράτη μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
Το venetoclax είναι ένας πρώτος στην κατηγορία του παράγοντας που προσδένεται ειδικά και αναστέλλει την πρωτεΐνη BCL-2 (B-cell lymphoma-2). Σε κάποιες μορφές αιματολογικού καρκίνου, η πρωτεΐνη BCL-2 εμποδίζει την απόπτωση των καρκινικών κυττάρων, τη διαδικασία που οδηγεί στον φυσικό θάνατο ή στην αυτοκαταστροφή των καρκινικών κυττάρων. Το venetoclax στοχεύει την πρωτεΐνη BCL-2 και συμβάλλει στην αποκατάσταση της διαδικασίας της απόπτωσης.
Το venetoclax έχει επίσης λάβει έγκριση σε συνδυασμό με το obinutuzumab για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (ΧΛΛ) οι οποίοι δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία, σε συνδυασμό με το rituximab για τη θεραπεία ενηλίκων ασθενών με ΧΛΛ οι οποίοι έχουν λάβει τουλάχιστον μία προηγούμενη θεραπεία, καθώς και ως μονοθεραπεία.
Η οξεία μυελογενής λευχαιμία (ΟΜΛ) είναι η πιο συχνή μορφή οξείας λευχαιμίας παγκοσμίως. Υπολογίζεται ότι 160.000 άτομα ζουν σήμερα με τη νόσο σε ολόκληρο τον κόσμο. Ο αριθμός των νεοδιαγνωσθέντων περιστατικών ΟΜΛ αντιστοιχεί σε 4,3 ανά 100.000 άνδρες και γυναίκες κάθε χρόνο. Επιπλέον, η ΟΜΛ περιλαμβάνεται στις μορφές αιματολογικού καρκίνου που είναι πιο δύσκολο να αντιμετωπιστούν. Παρ’ όλη την πρόοδο που έχει επιτευχθεί στις διαθέσιμες θεραπείες και στη φροντίδα, το ποσοστό πενταετούς επιβίωσης για τους ασθενείς που έχουν διαγνωσθεί με ΟΜΛ παραμένει σε περίπου 29%. Η ΟΜΛ συνήθως επιδεινώνεται ταχύτατα και αρκετοί ασθενείς, λόγω ηλικίας και συννοσηροτήτων, δεν είναι σε θέση να ανεχθούν την εντατική χημειοθεραπεία.
Η έγκριση του venetoclax σε συνδυασμό με azacitidine ή το decitabine, βασίζεται σε αποτελέσματα από τη διπλά τυφλή, ελεγχόμενη με εικονικό φάρμακο μελέτη Φάσης 3 VIALE-A (M15-656) και την ανοικτή, μη τυχαιοποιημένη, πολυκεντρική μελέτη Φάσης 1b M14-358. Η μελέτη VIALE-A έδειξε ότι οι ασθενείς που έλαβαν venetoclax σε συνδυασμό με azacitidine εμφάνισαν στατιστικά υψηλότερη διάμεση συνολική επιβίωση (OS) σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν azacitidine ως μονοθεραπεία (p<0,001). Στη μελέτη Φάσης 1b M14-358 για την αξιολόγηση του venetoclax σε συνδυασμό με τους υπομεθυλιωτικούς παράγοντες, azacitidine ή decitabine, το συνολικό προφίλ ασφάλειας ήταν γενικά αντίστοιχο με τα γνωστά προφίλ ασφάλειας της συνδυαστικής θεραπείας venetoclax με azacitidine και των δύο φαρμάκων ξεχωριστά.
«Η έγκριση της συνδυαστικής θεραπείας με venetoclax από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή προσφέρει μια νέα επιλογή στα άτομα που αντιμετωπίζουν τη δύσκολη διάγνωση οξείας μυελογενούς λευχαιμίας. Αυτή η έγκριση αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό επίτευγμα στο πεδίο της αντιμετώπισης της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας και προσφέρει μια επιλογή για εκείνους που δεν είναι κατάλληλοι για εντατική χημειοθεραπεία», δήλωσε ο Zack Pemberton-Whiteley, Επικεφαλής του Δικτύου Οργανώσεων Ασθενών με Οξεία Λευχαιμία.
