Eλπιδοφόρος είναι η έγκριση του μονοκλωνικού αντισώματος Aducanumab (αντουκανουμάμπη) από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ για τη θεραπεία της νόσου Αλτσχάιμερ.
Στην Ελλάδα σήμερα κατ’ εκτίμηση ζουν περίπου 200.000 άτομα με νόσο Αλτσχάιμερ και συναφείς διαταραχές. Η κυρία Μάγδα Τσολάκη, πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Νόσου Αλτσχάιμερ και συναφών διαταραχών, καθηγήτρια Νευρολογίας του ΑΠΘ σχολιάζοντας στο protothema.gr και το ygeiamou.gr την ελπιδοφόρο αυτή εξέλιξη, σημειώνει χαρακτηριστικά:
«Το φάρμακο απευθύνεται σε ασθενείς που βρίσκονται στα πολύ πρώιμα στάδια της νευροεκφυλιστικής ασθένειας. Θα μπορούσε να είναι επιβοηθητικό στα αρχικά στάδια της νόσου Αλτσχάιμερ, αλλά δυστυχώς δεν μπορεί να επιφέρει ουσιαστική αλλαγή όταν κάποιος είναι σε προχωρημένο στάδιο νόσησης».
Η κυρία Τσολάκη εκτιμά ότι, το σκεύασμα θα αργήσει να έρθει στην Ελλάδα (απαιτείται η έγκριση του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων) και «καλό θα ήταν να εκμεταλλευτούμε τον χρόνο και τα μέσα που έχουμε ώστε να κάνουμε ορθές διαγνώσεις», τονίζει.
Η διάγνωση της νόσου Αλτσχάιμερ δεν είναι είναι εύκολη υπόθεση καθώς πολλές συναφείς διαταραχές που πλήττουν την λειτουργία της μνήμης έχουν παρόμοια συμπτώματα και εκδηλώσεις. Έτσι στο 2-40% των περιπτώσεων μπορεί η διάγνωση να είναι λανθασμένη.
«Η κλινική διάγνωση της νόσου Αλτσχάιμερ απαιτεί έναν συνδυασμό εργαστηριακών, απεικονιστικών και γενετικών εξετάσεων. Πρέπει λοιπόν πρώτα να διασφαλίσουμε την ορθή διάγνωση, αποκλείοντας άλλες διαταραχές όπως για παράδειγμα η γεροντική άνοια, και έπειτα να είμαστε σε θέση να εντοπίσουμε τη νόσο σε πρώιμο στάδιο για να μπορέσουμε να συνταγογραφήσουμε το σκεύασμα με την ελπίδα ουσιαστικού οφέλους για την υγεία του ασθενή», τονίζει η πρόεδρος της πρόεδρος της Ελληνικής Εταιρείας Νόσου Αλτσχάιμερ και συναφών διαταραχών.
Η Νόσος Αλτσχάιμερ, χρόνια νευροεκφυλιστική ασθένεια του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος, χαρακτηρίζεται στην ήπια μορφή της από σταδιακή απώλεια της μνήμης και περιορισμό των υπόλοιπων νοητικών λειτουργιών του εγκεφάλου. Είναι νόσος της «τρίτης ηλικίας», παρόλο που σποραδικά συναντώνται περιστατικά και σε μικρότερες των 65 ετών ηλικίες.
Αρχικά συμπτώματα είναι η ήπια έκπτωση μνήμης και άλλων νοητικών λειτουργιών που συχνά περνούν απαρατήρητα, τόσο από τον ασθενή όσο και από τα μέλη της οικογένειάς του.
Όσο η νόσος εξελίσσεται, επηρεάζονται σταδιακά και οι δραστηριότητες της καθημερινής ζωής. Με την πάροδο του χρόνου οι δυσκολίες αυτές γίνονται τόσο σοβαρές, ώστε ο ασθενής να εξαρτάται ολοκληρωτικά από τους άλλους. Πολλές φορές, στις δυσκολίες αυτές, προστίθενται και διαταραχές συμπεριφοράς, όπως επιθετικότητα, απάθεια, διαταραχές ύπνου και όρεξης, υπερκινητικότητα.
Η έγκαιρη διάγνωση είναι πολύ σημαντική για την αποτελεσματικότερη διαχείριση της νόσου από τον ίδιο τον ασθενή, τη διασφάλιση της ποιότητας ζωής του, αλλά και προκειμένου οι συγγενείς και όσοι φροντίζουν τους πάσχοντες να είναι καλύτερα ενημερωμένοι και προετοιμασμένοι να χειριστούν τα προβλήματα που προκαλεί η νόσος στον άνθρωπό τους, αλλά και στους ίδιους.
Σήμερα, οι πάσχοντες υπολογίζονται σε 47 εκατομμύρια παγκοσμίως, με τον αριθμό να αγγίζει τα 135 εκατομμύρια έως το 2050 δεδομένης της αύξησης του προσδόκιμου επιβίωσης. Στην Ελλάδα οι πάσχοντες από άνοια και νόσο Αλτσχάιμερ υπολογίζονται σήμερα σε 200.000, αριθμός ο οποίος μέχρι το 2050 αναμένεται να ξεπεράσει τις 600.000.
Πως λειτουργεί το Aducanumab
Το μονοκλωνικό αντίσωμα που παράγεται από ζώντα κύτταρα και χορηγείται δια έγχυσης ανά τέσσερις εβδομάδες, βοηθά την εκκαθάριση της πρωτεΐνης β-αμυλοειδές από τον εγκέφαλο των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ. Οι ασθενείς που έλαβαν aducanumab είχαν κατά 22% βραδύτερη νοητική έκπτωση από τους ασθενείς που δεν πήραν το φάρμακο.
Μεταξύ των ανεπιθύμητων ενεργειών που συνοδεύουν το σκεύασμα είναι παροδικο οίδημα του εγκεφάλου που μπορεί μερικές φορές να προκαλέσει πονοκεφάλους, σύγχυση και ζάλη, αλλεργικές αντιδράσεις, διάρροια και αποπροσανατολισμό.
Αν και δεν είναι πλήρως κατανοητό παρά την πολυετή έρευνα, τι προκαλεί τη νόσο Αλτσχάιμερ, οι επιστήμονες συμφωνούν ότι οι εγκεφαλικές πλάκες που σχηματίζει το β-αμυλοειδές είναι ένας εκ των αιτιολογικών παραγόντων. Το οικογενειακό ιστορικό, το μορφωτικό επίπεδο και χρόνιες ασθένειες, όπως η καρδιακή νόσος και ο διαβήτης, επίσης φαίνεται να συντείνουν στην εκδήλωση της νόσου Αλτσχάιμερ.
Ναι μεν αλλά…
Η έγκριση του πρώτου σκευάσματος για τη νόσο Αλτσχάιμερ μετά από 17 χρόνια (το 2003 είχε εγκριθεί η μεμαντίνη, η οποία δεν αποτελεί ριζική θεραπεία) από τον FDA μπορεί λοιπόν μόνο με αισιοδοξία να αντιμετωπιστεί.
Η αμερικανική ρυθμιστική αρχή ενέκρινε το μονοκλωνικό αντίσωμα της Biogen (με επικεφαλής τον ελληνικής καταγωγής Michel Vounatsos) βασισμένη σε κλινικά δεδομένα που έδειξαν ότι «είναι αρκετά πιθανόν» να ωφελεί τους ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ. Είναι η μόνη θεραπεία που ο FDA θεωρεί ότι μπορεί να αντιμετωπίσει τη νόσο αντί της διαχείρισης των συμπτωμάτων της όπως για παράδειγμα το άγχος και η αϋπνία.
Αν και η απόφαση του FDA δίνει το πράσινο φως για ανάλογες αποφάσεις και από άλλες εγκριτικές αρχές ανά τον κόσμο, περιλαμβανομένης της Ευρώπης, και την ελπίδα βελτίωσης της καθημερινότητας εκατομμυρίων ασθενών και των φροντιστών τους, πρακτικά έχουν ήδη ανακύψει διάφοροι προβληματισμοί. Ήδη ομάδες γιατρών, ερευνητές και σύλλογοι ασθενών εκφράζουν τους ενδοιασμούς τους. Ενώ έχουν διατυπωθεί και ενστάσεις για τα πρότυπα αξιολόγησης των πειραματικών θεραπειών, συμπεριλαμβανομένων εκείνων που παρουσιάζουν μόνο αυξητικά οφέλη.
Το aducanumab που ανέπτυξε η Biogen από κοινού με την κινεζική βιοφαρμακευτική εταιρεία Eisai Co., δεν αναστρέφει τη γνωστική εξασθένηση που προκαλεί νόσος Αλτσχάιμερ, αλλά την επιβραδύνει.
Μάλιστα Δρ. Καλεμπ Αλεξάντερ, σύμβουλος του FDA και ερευνητής στο Πανεπιστήμιο Johns Hopkins που τάχθηκε κατά της έγκρισης του φαρμάκου δηλώνει «έκπληκτος και απογοητευμένος» από την εγκριτική απόφαση.
«Ο FDA απολαμβάνει σεβασμού επειδή βασίζεται σε πολύ υψηλού επιπέδου επιστημονικά στοιχεία για να αποφανθεί για το εκάστοτε προϊόν. Στην προκειμένη περίπτωση, απλά έδωσε ένα “πάσο” εισόδου στην αγορά στο συγκεκριμένο προϊόν», αναφέρει σε δηλώσεις του στα αμερικανικά ΜΜΕ.
Ο κορυφαίος αξιολογητής φαρμάκων του FDA σημειώνει ότι υπάρχουν «υπολειπόμενες αβεβαιότητες» γύρω από το φάρμακο, αλλά λέει ότι η ικανότητα του Aducanumab να μειώσει τις επιβλαβείς «πλάκες» β-αμυλοειδούς (πρωτεΐνη) στον εγκέφαλο αναμένεται να βοηθήσει στην επιβράδυνση της νόσου Αλτσχάιμερ.
Κι ενώ συλλογικότητες που εκπροσωπούν ασθενείς με νόσο Αλτσχάιμερ και τις οικογένειές τους τονίζουν ότι οποιαδήποτε νέα θεραπεία – ακόμη και με μικρό όφελος – πρέπει να έχει την πλήρη έγκριση των ρυθμιστικών αρχών, πολλοί ειδικοί προειδοποιούν ότι η έγκριση του συγκεκριμένου φαρμάκου θα μπορούσε να ανοίξει την πόρτα σε θεραπείες αμφισβητήσιμου οφέλους.
Ο Μισέλ Βουνάτσος ωστόσο στρέφει το βλέμμα στην ιατρική κοινότητα δηλώνοντας στα ΜΜΕ ότι «o FDA δίνει την δύναμη στον γιατρό να πάρει την απόφαση (της χορήγησης του φαρμάκου) βασιζόμενος στην (ορθή) διάγνωση».
Να σημειωθεί ότι, η έγκριση δόθηκε παρά την αρχική αρνητική απόφαση τον περασμένο Νοέμβριο ανεξάρτητης επιτροπής αξιολογητών του FDA. Οι αξιολογητές είχαν ψηφίσει «όχι» σε μια σειρά ερωτήσεων σχετικά με το αν τα αναλυμένα δεδομένα από μελέτη που είχε προσκομίσει η Biogen έδειχναν ότι το φάρμακο ήταν αποτελεσματικό.
Η Biogen είχε διακόψει δύο μελέτες το 2019 μετά από απογοητευτικά αποτελέσματα που έδειχναν ότι το aducanumab δεν θα επιτύχει τον στόχο να επιβραδύνει τη νοητική και λειτουργική έκπτωση των ασθενών με νόσο Αλτσχάιμερ.
Αρκετούς μήνες αργότερα, η εταιρεία παρουσίασε μια νέα μελέτη που έδειχνε ότι το φάρμακο ήταν αποτελεσματικό σε υψηλότερες δόσεις με τον FDA να αποφαίνεται ότι αξίζει να γίνει επανεξέταση του aducanumab. Σύμφωνα με την επιστημονική ομάδα της Biogen η αρχική αποτυχία του φαρμάκου οφειλόταν στο ότι κάποιοι ασθενείς δεν είχαν λάβει αρκετά υψηλές δόσεις ώστε να επιβραδυνθεί η ασθένεια.
Ο FDA απαιτεί από τη Biogen να πραγματοποιήσει περαιτέρω μελέτη για να επιβεβαιώσει τα οφέλη του φαρμάκου στους ασθενείς. Εάν η μελέτη αυτή δεν δείξει αποτελεσματικότητα, ο FDA μπορεί να αποσύρει το Aducanumab από την αγορά, αν και ο Οργανισμός σπάνια έχει κάνει κάτι τέτοιο.
Η εταιρεία έχει ήδη δηλώσει ότι στοχεύει στην ολοκλήρωση της κλινικής παρακολούθησης των ασθενών έως το 2030.
Το φάρμακο με εκτιμώμενο κόστος περίπου 56.000 δολάρια για έναν χρόνο θεραπείας αναμένεται να έχει την κάλυψη των ασφαλιστικών ταμείων τόσο στις ΗΠΑ όσο και στην Ευρώπη, με την Biogen να δηλώνει έτοιμη να ξεκινήσει τις παραδόσεις εντός δύο εβδομάδων.
