Η ανάπτυξη και η κυκλοφορία φαρμάκων παραμένει ζητούμενο για την πλειονότητα των ασθενών. Συχνά δεν υπάρχουν αποτελεσματικές θεραπείες για τις σπάνιες ασθένειες, γεγονός που επιδεινώνει το άγχος και την ταλαιπωρία που υφίστανται οι ασθενείς και οι οικογένειές τους