Σύμφωνα με τη φαρμακευτική εταιρεία Vertex, το πρόγραμμα θα αφορά σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω σε κρίσιμη κατάσταση χωρίς εναλλακτική θεραπευτική επιλογή