Ο χαρακτηρισμός «καινοτόμος θεραπεία» χορηγείται σε φάρμακα που τελούν υπό αξιολόγηση για σοβαρές καταστάσεις όπου τα πρώιμα κλινικά δεδομένα υποδεικνύουν τη δυνατότητα ουσιαστικής βελτίωσης έναντι της διαθέσιμης θεραπείας