Το emicizumab, μία νέα θεραπεία με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα, για ενήλικες και παιδιά με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή ως θεραπεία προφύλαξης ρουτίνας από τα αιμορραγικά επεισόδια.
Αποτελεί την πρώτη θεραπεία νέας γενιάς, για άτομα με σοβαρή αιμορροφιλία τύπου Α χωρίς αναστολείς, εδώ και 20 σχεδόν χρόνια.
Το emicizumab μπορεί να χορηγηθεί σε όλες τις ηλικιακές ομάδες και αποτελεί τη μοναδική θεραπεία προφύλαξης που μπορεί να χορηγηθεί υποδορίως και με πολλαπλά δοσολογικά σχήματα σε όλα τα άτομα με αιμορροφιλία τύπου Α για τα οποία ενδείκνυται, συμπεριλαμβανομένων των ατόμων με αναστολείς του παράγοντα VIII. Οι τρεις διαφορετικές επιλογές δοσολογίας (μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες) εκτιμάται ότι θα προσφέρουν στα άτομα με αιμορροφιλία Α τη δυνατότητα να κάνουν, σε συνεργασία με τον γιατρό τους, την καλύτερη επιλογή για αυτούς, με βάση τον τρόπο ζωής τους και τις προτιμήσεις τους.
Το emicizumab είναι ένα αντίσωμα διπλής ειδικότητας κατευθυνόμενο στον παράγοντα IXa και τον παράγοντα X. Έχει σχεδιαστεί για τη συνένωση του ενεργοποιημένου παράγοντα IX με τον παράγοντα X, δηλαδή των πρωτεϊνών που είναι απαραίτητες για την ενεργοποίηση της φυσιολογικής αλληλουχίας της πήξης και την επαναφορά της διαδικασίας πήξης του αίματος για άτομα με αιμορροφιλία Α. Το emicizumab είναι θεραπεία προφύλαξης και μπορεί να χορηγηθεί ως υποδόρια (κάτω από το δέρμα) ένεση ενός έτοιμου για χρήση διαλύματος μία φορά την εβδομάδα, κάθε δύο εβδομάδες ή κάθε τέσσερις εβδομάδες.
Η αιμορροφιλία τύπου A είναι μια κληρονομική, σοβαρή διαταραχή κατά την οποία το αίμα του ανθρώπου δεν πήζει φυσιολογικά, γεγονός που οδηγεί σε μη ελεγχόμενες και συχνά αυτόματες αιμορραγίες. Η αιμορροφιλία A πλήττει περίπου 320.000 άτομα παγκοσμίως, 50-60% περίπου των οποίων πάσχει από διαταραχή βαριάς μορφής. Στην Ελλάδα σήμερα υπολογίζεται ότι υπάρχουν 855 άτομα με αιμορροφιλία Α. Τα άτομα με αιμορροφιλία Α παρουσιάζουν είτε έλλειψη είτε ανεπαρκή συγκέντρωση μιας πρωτεΐνης πήξης που ονομάζεται παράγοντας VIII. Σε ένα υγιές άτομο, σε περίπτωση αιμορραγίας, ο παράγοντας VIII συνενώνει τους παράγοντες πήξης IXa και X, το οποίο αποτελεί ένα καίριο βήμα στον σχηματισμό ενός θρόμβου αίματος, ώστε να σταματήσει η αιμορραγία. Ανάλογα με τη βαρύτητα της διαταραχής, τα άτομα με αιμορροφιλία A μπορεί να αιμορραγούν συχνά, ειδικά στις αρθρώσεις ή τους μύες. Αυτές οι αιμορραγίες μπορεί να αποτελούν σημαντικό πρόβλημα υγείας, καθώς συχνά προκαλούν πόνο και μπορούν να οδηγήσουν σε χρόνιο οίδημα, παραμόρφωση, μειωμένη κινητικότητα και, μακροπρόθεσμα, σε βλάβη των αρθρώσεων. Μια σοβαρή επιπλοκή της θεραπείας είναι η ανάπτυξη αναστολέων έναντι των θεραπειών υποκατάστασης του παράγοντα VIII. Οι αναστολείς είναι αντισώματα που αναπτύσσονται από το ανοσοποιητικό σύστημα του οργανισμού, οι οποίοι δεσμεύονται στον παράγοντα υποκατάστασης VIII και παρεμποδίζουν την αποτελεσματικότητά του, καθιστώντας δύσκολη, εάν όχι αδύνατη, την επίτευξη ενός επιπέδου συγκέντρωσης του παράγοντα VIII επαρκούς για τον έλεγχο της αιμορραγίας.
Η έγκριση του emicizumab βασίστηκε στα αποτελέσματα των μελετών φάσης ΙΙΙ HAVEN 3 και HAVEN 4.
Στη μελέτη φάσης III HAVEN 3, ενήλικες και έφηβοι, ηλικίας 12 ετών και άνω, με αιμορροφιλία τύπου A χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII, οι οποίοι έλαβαν θεραπεία προφύλαξης με emicizumab μία φορά την εβδομάδα ή κάθε δύο εβδομάδες παρουσίασαν μείωση των αιμορραγιών που χρήζουν αντιμετώπισης κατά 96% (p<0,0001) και κατά 97% (p<0,0001), αντίστοιχα, σε σύγκριση με όσους δεν έλαβαν καθόλου προφύλαξη. Το emicizumab είναι το πρώτο φάρμακο το οποίο μειώνει σημαντικά τις αιμορραγίες που χρήζουν αντιμετώπισης, σε σύγκριση με την προηγούμενη προφύλαξη με παράγοντα VIII, την καθιερωμένη θεραπεία για άτομα με αιμορροφιλία A χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII. Στη μελέτη μονού σκέλους, φάσης III HAVEN 4, η χορήγηση προφύλαξης με emicizumab κάθε τέσσερις εβδομάδες είχε ως αποτέλεσμα τον κλινικά σημαντικό έλεγχο της αιμορραγίας σε ενήλικες και εφήβους, ηλικίας 12 ετών και άνω, με αιμορροφιλία τύπου A με αναστολείς του παράγοντα VIII και χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII. Το 56,1% των ατόμων με ή χωρίς αναστολείς του παράγοντα VIII που έλαβαν θεραπεία προφύλαξης με emicizumab κάθε τέσσερις εβδομάδες δεν παρουσίασαν καμία αιμοραγία που χρήζει αντιμετώπισης. Σύμφωνα με τα συγκεντρωτικά δεδομένα που προέκυψαν από το πρόγραμμα κλινικών μελετών φάσης ΙΙΙ HAVEN, οι πιο συχνές ανεπιθύμητες αντιδράσεις που παρουσιάστηκαν σε ποσοστό 10%, ή υψηλότερο, των ατόμων που έλαβαν θεραπεία με emicizumab ήταν αντιδράσεις στη θέση έγχυσης, κεφαλαλγία και αρθραλγία.
