Ιατρική ιστορία γράφεται στη Νέα Υόρκη, όπου καταγράφηκε η πρώτη περίπτωση ασθενούς με δρεπανοκυτταρική αναιμία που θεραπεύτηκε πλήρως. Ειδικότερα, ο 21χρονος Sebastien Beauzile είναι ο πρώτος ασθενής στη Νέα Υόρκη που απαλλάχτηκε πλήρως από τη νόσο, χάρη σε μια πρωτοποριακή γονιδιακή θεραπεία, σύμφωνα με τους γιατρούς του.
Πρόκειται για μια σοβαρή, κληρονομική διαταραχή των ερυθρών αιμοσφαιρίων, που προκαλεί μια σειρά από συμπτώματα, όπως θρόμβους στο αίμα, και σε σοβαρότερες περιπτώσεις μπορεί να οδηγήσει στην πρόκληση εγκεφαλικού επεισοδίου και σε μια επακόλουθη μείωση της διάρκειας ζωής κατά 20 χρόνια κατά μέσο όρο. Στις ΗΠΑ, οι ασθενείς υπολογίζονται σε περίπου στους 100.000 χιλιάδες, ενώ στη χώρα μας ζουν περίπου 1.000 ασθενείς με δρεπανοκυτταρική νόσο.
Η σωτήρια θεραπεία
Ο νεαρός άνδρας υποβλήθηκε σε θεραπεία στις 17 Δεκεμβρίου του περασμένου έτους. Η νέα θεραπευτική προσέγγιση που δοκιμάστηκε ονομάζεται Lyfgenia και αναπτύχθηκε από την εταιρεία βιοτεχνολογίας Bluebird Bio. Στο συγκεκριμένο θεραπευτικό σχήμα, χρησιμοποιήθηκαν ο μυελός των οστών του 21χρονου σε ενδοφλέβιες μεταγγίσεις για τη δημιουργία φυσιολογικών ερυθρών αιμοσφαιρίων. Έκτοτε, δεν εμφάνισε κανένα σύμπτωμα, με τους γιατρούς να εκτιμούν ότι η θεραπεία πιθανώς θεράπευσε την ασθένεια.
«Ήμασταν ενθουσιασμένοι, όταν μπορέσαμε να χρησιμοποιήσουμε τα ίδια τα βλαστικά κύτταρα του Sebastien για να εφαρμόσουμε αυτή τη θεραπεία», δήλωσε η Δρ. Banu Aygun.
Σχετικά με την καινοτομία της θεραπείας, ο Δρ Charles Schleien από το Cohen Children’s Medical Center δήλωσε ότι «το κλισέ “το μέλλον είναι εδώ” είναι πραγματικά αληθινό σε αυτή την περίπτωση». Από την πλευρά του, ο Δρ Jonathan Fish πρόσθεσε ότι «αισθανόμαστε ευλογημένοι που είμαστε σε θέση να προσφέρουμε στους ασθενείς, αλλά και να είμαστε οι πρώτοι που μπορούμε να προσφέρουμε αυτή τη θεραπεία».
Στις ΗΠΑ, η νόσος εμφανίζεται κυρίως σε άτομα αφρικανικής, μεσογειακής και μεσανατολικής καταγωγής. Το Cohen Children’s Medical Center ελπίζει να στοχεύσει σε αυτές τις κοινότητες με αυτή τη θεραπεία που μπορεί να τους αλλάξει τη ζωή.
«Η δρεπανοκυτταρική αναιμία στεκόταν εμπόδιο καθημερινά, οπότε σήμερα νιώθω σαν να πέρασα πάνω από έναν τοίχο που με εμπόδιζε να προχωρήσω μπροστά» εξομολογείται ο Sebastien. Τώρα, ελπίζει ότι θα μπορεί να ταξιδέψει, να γυμναστεί και να επικεντρωθεί στην εκπαίδευσή του, αλλά και να εργαστεί στον ιατρικό τομέα.
Διαβάστε επίσης
Αναιμία: Θεραπεία μειώνει την ανάγκη μεταγγίσεων αίματος
Επαναστατική μέθοδος υπόσχεται ίαση της μεσογειακής και της δρεπανοκυτταρικής αναιμίας
Β-Θαλασσαιμία: Εγκρίθηκε θεραπεία για την αντιμετώπιση της αναιμίας σε ενήλικους ασθενείς
