Αποκλεισμένοι οι Έλληνες ασθενείς από προηγμένες θεραπείες

Sponsored Content 

Νέες διαθέσιμες προηγμένες θεραπείες για τον καρκίνο, τη β-θαλασσαιμία/μεσογειακή αναιμία και άλλες ασθένειες αναζητούν πρόσβαση προς τους Έλληνες ασθενείς.

Ο λόγος για δεκαεννέα προηγμένα φάρμακα και θεραπείες εγκεκριμένα από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων, που εν πολλοίς βασίζονται στη διαχείριση κυττάρων και ιστών. Μεταξύ των περιλαμβάνονται οκτώ που αφορούν ασθενείς με αιματολογικούς καρκίνους και μελάνωμα, αλλά και φάρμακο το οποίο υπόσχεται οριστική θεραπεία για τα άτομα με β-θαλασσαιμία/μεσογειακή αναιμία, νόσος στην οποία η Ελλάδα κατέχει «αρνητική πρωτιά», καθώς έχει το υψηλότερο ποσοστό θαλασσαιμικών ασθενών στην Ευρώπη.

Συζητώντας με τον Δρ. Ιωάννη Παπασωτηρίου, γιατρό και ιδρυτή της RGCC International GmbH, διαπιστώνει εύκολα κανείς ότι οι Έλληνες ασθενείς στερούνται ίσης μεταχείρισης σε σχέση με άλλους Ευρωπαίους ασθενείς εφόσον οι προσβάσεις των Ελλήνων ασθενών σε προηγμένες θεραπείες και φάρμακα που αυξάνουν την επιτυχή αντιμετώπιση σοβαρών νοσημάτων, είναι αδύνατη.

Τα 19 αυτά προηγμένα φάρμακα και θεραπείες, δεν χορηγούνται στην Ελλάδα, επειδή στη χώρα μας δεν εφαρμόζονται τα όσα προβλέπονται από κρίσιμες Κοινοτικές Οδηγίες για «τα πρότυπα ποιότητας και ασφάλειας για τις ουσίες ανθρώπινης προέλευσης που προορίζονται για χρήση στον άνθρωπο».

Το αρμόδιο Υπουργείο, οι εθνικοί οργανισμοί φαρμάκων και μεταμοσχεύσεων, ΕΟΦ και ΕΟΜ αντίστοιχα, γνωρίζουν το πρόβλημα και το κενό που υπάρχει. Ωστόσο, μέχρι σήμερα, δεν έχει δοθεί λύση.

Η Ελλάδα έχει ήδη καθυστερήσει 20 χρόνια για την πλήρη υιοθέτηση της Οδηγίας 2004/23, η οποία καθορίζει τα πρότυπα ποιότητας και ασφάλειας για όλα τα στάδια που αφορούν στη διαχείριση ανθρώπινων ιστών και κυττάρων, όπως και τις Οδηγίες 2006/17 και 2006/86.

Ο Δρ. Ιωάννης Παπασωτηρίου

Όπως επισήμανε ο Δρ. Παπασωτηρίου, δυστυχώς, στην Ελλάδα, δεν υπάρχει ακόμη το κατάλληλο, σύγχρονο νομοθετικό πλαίσιο, για καινοτόμες θεραπείες.

Σαν αποτέλεσμα, οι Έλληνες ασθενείς, αν θέλουν να ωφεληθούν από αυτές τις θεραπείες, θα πρέπει να μεταβούν σε ιατρικά κέντρα, άλλων χωρών της Ευρώπης, εάν φυσικά μπορέσουν να αντλήσουν τη σωτήρια ενημέρωση και έχουν και την οικονομική δυνατότητα να το πράξουν.

Όπως εξήγησε ο Δρ. Παπασωτηρίου, τα προηγμένα αυτά φάρμακα, Προϊόντα Προηγμένων Θεραπειών (ΑΤΜΡs) αφορούν σε κατηγορίες θεραπειών, εξατομικευμένων, που σε πολλές περιπτώσεις εφαρμόζονται με τη χρήση βιομορίων και τροποποιημένων κυττάρων, βιολογικού υλικού του οποίου ο χειρισμός πρέπει να εγγυάται την τήρηση των απαιτητικότερων και αυστηρότερων προτύπων ποιότητας και ασφάλειας, βάσει πιστοποιημένων διαδικασιών.

Οι διαδικασίες για την εφαρμογή αυτών των προηγμένων θεραπειών, ορίζονται από τον ΕΜΑ, βήμα προς βήμα, αλλά η Ελλάδα ακόμη δεν έχει κάνει τις απαιτούμενες προσαρμογές. Επίσης, η χώρα μας δεν έχει εφαρμόσει ακόμη το υποχρεωτικό, από 12/1/2025, Health Technology Assessment που αφορά την τιμολόγηση των φαρμάκων, όλων των φαρμάκων, προηγμένων και τυπικών θεραπειών μιας και υπολογίζει την σχέση κλινικού όφελους με το κόστος.

Δίνοντας ένα πολύ χαρακτηριστικό παράδειγμα ο Δρ. Παπασωτηρίου, ανέφερε: «Είμαστε η χώρα στην Ευρώπη με το μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών με β-θαλασσαιμία και, παρότι υπάρχει φάρμακο το οποίο προσφέρει θεραπεία , επιλέγουμε να υποβάλλονται οι ασθενείς αυτοί σε μεταγγίσεις κάθε 20 ημέρες και αποσιδηρώσεις, με κάποιους να υποβάλλονται σε ακόμη μεγαλύτερη ταλαιπωρία με μεταμοσχεύσεις μυελού και ό,τι αυτή συνεπάγεται για το υπόλοιπο της ζωής τους.

»Άλλη προηγμένη θεραπεία, αφορά στο μελάνωμα, μία μορφή καρκίνου του δέρματος, συχνή, με πολλά περιστατικά στη χώρα μας τα οποία λόγω της αρνητικής επίπτωσης της κλιματικής αλλαγής, θα αυξάνονται.

»Τα νέα φάρμακα αποτελούν ελπίδα για τους ογκολογικούς ασθενείς», τόνισε ο Δρ. Παπασωτηρίου.

Το κόστος σε υγεία, ταλαιπωρία και ψυχικό άλγος, λόγω της άνισης μεταχείρισης που υφίστανται χιλιάδες Έλληνες ασθενείς και τα συγγενικά τους πρόσωπα, είναι τεράστιο για αυτό οφείλουμε να κάνουμε το παν για άμεση λύση στο συγκεκριμένο πρόβλημα, που πέραν των άλλων, αφήνει τη χώρα μας εκτεθειμένη όταν υποστηρίζει ότι αναπτύσσει τον ιατρικό τουρισμό.

Προηγμένα φάρμακα (ΑΤΜPs) εγκεκριμένα από τον ΕΜΑ

Τα καινοτόμα φάρμακα που είναι ήδη αδειοδοτημένα και διαθέσιμα σε χώρες της Ευρώπης, που δεν φτάνουν στους Έλληνες ασθενείς εξαιτίας των καθυστερήσεων στην τοπική διαθεσιμότητα και της έλλειψης κατάλληλης νομοθεσίας για καινοτόμες θεραπείες:

Θεραπεία με βλαστοκύτταρα για την αντικατάσταση των κατεστραμμένων κυττάρων του κερατοειδούς του οφθαλμού. Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν μηχανικής ιστών»). Η δραστική του ουσία είναι τα ίδια τα λιμφατικά κύτταρα του ασθενούς, τα οποία περιλαμβάνουν κύτταρα από την επιφάνεια του κερατοειδούς και βλαστοκύτταρα του ορίου (limbus) που έχουν καλλιεργηθεί σε εργαστήριο.

Αντικαρκινικό φάρμακο προηγμένης θεραπείας ενηλίκων με μελάνωμα («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») Δρα μέσω της χορήγησης γονιδίων στα κύτταρα του οργανισμού. Περιέχει τη δραστική ουσία talimogene laherparepvec.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για την αντιμετώπιση της συνδυασμένης ανοσοανεπάρκειας (ADA-SCID). Χρησιμοποιείται σε ασθενείς με ADA-SCID που δεν μπορούν να υποβληθούν σε μεταμόσχευση μυελού των οστών διότι δεν υπάρχει κατάλληλος, συμβατός, συγγενής δότης. Δρα μέσω της χορήγησης γονιδίων στον οργανισμό.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για τη θεραπεία καρκίνων του αίματος. Πρόκειται για μία ανοσοκυτταρική θεραπεία, που δρα μέσω της χορήγησης γονιδίων στον οργανισμό. Περιέχει τη δραστική ουσία tisagenlecleucel (αποτελούμενη από γενετικά τροποποιημένα λευκά αιμοσφαίρια).

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για την απώλεια όρασης λόγω κληρονομικής αμφιβληστροειδικής δυστροφίας. Το φάρμακο χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με μια σπάνια γενετική διαταραχή του αμφιβληστροειδούς χιτώνα. Περιέχει τη δραστική ουσία voretigene neparvovec και δρα μέσω της χορήγησης γονιδίων στον οργανισμό.

Φάρμακο για την αποκατάσταση ελλειμμάτων του αρθρικού χόνδρου του γονάτου. Σφαιρίδια ανθρώπινων, αυτόλογων, σχετιζόμενων με τη θεμέλια ουσία χονδροκυττάρων. Περιέχει σφαιρίδια (σφαιρικά συσσωματώματα) χονδροκυττάρων, των κυττάρων δηλαδή που βρίσκονται σε υγιή χόνδρο, τα οποία έχουν παρασκευασθεί από τους ιστούς του ασθενούς.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για τη θεραπεία ενηλίκων που πάσχουν από ορισμένες μορφές καρκίνου του αίματος. Δρα μέσω της χορήγησης γονιδίων στον οργανισμό. Το φάρμακο αυτό προορίζεται για ασθενείς με καρκίνο του αίματος που παρουσίασε υποτροπή (υποτροπιάζων) ή έχει παύσει να ανταποκρίνεται σε προηγούμενη θεραπεία (ανθεκτικός).

Φάρμακο γονιδιακής θεραπείας για τη νωτιαία μυϊκή ατροφία. Είναι φάρμακο γονιδιακής θεραπείας για τη θεραπεία της νωτιαίας μυϊκής ατροφίας, μιας σοβαρής πάθησης των νεύρων που προκαλεί μυϊκή ατροφία και αδυναμία. Περιέχει τη δραστική ουσία onasemnogene abeparvovec.

Αντικαρκινικό φάρμακο για θεραπεία ασθενών με λέμφωμα από κύτταρα του μανδύα. Είναι αντικαρκινικό φάρμακο που περιέχει τη δραστική ουσία brexucabtagene autoleucel, η οποία αποτελείται από γενετικά τροποποιημένα λευκά αιμοσφαίρια.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για τη θεραπεία παιδιών με μεταχρωματική λευκοδυστροφία (MLD). Ασθένεια με συμπτώματα όπως δυσκολία στη βάδιση, σταδιακή επιδείνωση της νοητικής ικανότητας και, εν τέλει, τον θάνατο. Η δραστική ουσία του είναι βλαστοκύτταρα (CD34+ κύτταρα), τα οποία προέρχονται από τον μυελό των οστών ή το αίμα του ίδιου του ασθενούς και έχουν τροποποιηθεί ώστε να περιέχουν αντίγραφο του γονιδίου με στόχο την παραγωγή ARSA και μπορούν να διαιρεθούν για την παραγωγή άλλων τύπων αιμοσφαιρίων.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για τη γονιδιακή θεραπεία ενηλίκων με πολλαπλό μυέλωμα (καρκίνος του μυελού των οστών) όταν ο καρκίνος έχει επανεμφανιστεί (υποτροπιάσει) ή δεν έχει ανταποκριθεί στη θεραπεία (ανθεκτικός). Περιέχει τη δραστική ουσία idecabtagene vicleucel, η οποία αποτελείται από γενετικώς τροποποιημένα Τ κύτταρα (τύπος λευκών αιμοσφαιρίων).

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για διαφόρους τύπους καρκίνου των λευκών αιμοσφαιρίων. Δρα μέσω της χορήγησης γονιδίων στον οργανισμό. Περιέχει lisocabtagene maraleucel, το οποίο είναι ένας συνδυασμός από δύο τύπους γενετικά τροποποιημένων λευκών αιμοσφαιρίων.

Φάρμακο για τη θεραπεία ενηλίκων με πολλαπλό μυέλωμα (καρκίνος του μυελού των οστών) όταν ο καρκίνος έχει επανεμφανιστεί (υποτροπιάσει) ή δεν έχει ανταποκριθεί στη θεραπεία (ανθεκτικός). Περιέχει τη δραστική ουσία ciltacabtagene autoleucel, η οποία αποτελείται από γενετικώς τροποποιημένα Τ κύτταρα (τύπος λευκών αιμοσφαιρίων).

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») που χρησιμοποιείται σε ενήλικες και παιδιά ηλικίας 18 μηνών και άνω με γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση σοβαρής ανεπάρκειας AADC ( κληρονομική νόσος που επηρεάζει το νευρικό σύστημα). Περιέχει eladocagene exuparvovec, μια λειτουργική έκδοση του γονιδίου AADC εντός ενός τροποποιημένου ιού (αδενο-σχετιζόμενος ιικός φορέας), για τον οποίο δεν είναι γνωστό ότι προκαλεί νόσο στον άνθρωπο.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για τη θεραπεία της σοβαρής αιμορροφιλίας Α (κληρονομικής αιμορραγικής διαταραχής που προκαλείται από την έλλειψη μιας πρωτεΐνης πήξης). Περιέχει τη δραστική ουσία valoctocogene roxaparvovec.

Φάρμακο για άτομα, που εμφανίζουν λεμφοϋπερπλαστική νόσο, έναν τύπο καρκίνου του αίματος, μετά από μεταμόσχευση οργάνου ή μυελού των οστών. Το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία tabelecleucel.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για τη θεραπεία ενηλίκων με αιμορροφιλία Β (κληρονομική αιμορραγική διαταραχή από την έλλειψη πρωτεΐνης που απαιτείται για την παραγωγή θρόμβων στο αίμα για την αναστολή της αιμορραγίας). Το φάρμακο περιέχει τη δραστική ουσία etranacogene dezaparvovec.

Φάρμακο προηγμένης θεραπείας («προϊόν γονιδιακής θεραπείας») για τη θεραπεία ενηλίκων με αιμοροφιλία Β (κληρονομική αιμορραγική διαταραχή που προκαλείται από την έλλειψη πρωτεΐνης που απαιτείται για την παραγωγή θρόμβων στο αίμα για τη διακοπή της αιμορραγίας). Περιέχει τη δραστική ουσία fidanacogene elaparvovec.

Φάρμακο για τη θεραπεία διαταραχών του αίματος γνωστών ως β-θαλασσαιμία και δρεπανοκυτταρική νόσος. Περιέχει ως δραστική ουσία γενετικώς τροποποιημένα αρχέγονα κύτταρα (κύτταρα που μπορούν να εξελιχθούν σε αιμοσφαίρια) που λαμβάνονται από το αίμα του ίδιου του ασθενούς. Χρησιμοποιείται όταν οι θεραπείες με αρχέγονα κύτταρα ενδείκνυνται και δεν υπάρχουν κατάλληλοι δότες αρχέγονων κυττάρων.

Πληροφορίες για το πώς αναπτύσσεται ένα νέο φάρμακο στην ογκολογία υπάρχουν στο δημοσιευμένο άρθρο του ιδίου στο Drug Discovery World.

Σχετικά με τον συγγραφέα του άρθρου, Δρ. Παπασωτηρίου:

Ο Δρ. Ιωάννης Παπασωτηρίου γεννήθηκε στο Μόναχο, Γερμανία, και αποφοίτησε από την Ιατρική Σχολή του Πανεπιστημίου Θεσσαλονίκης, Ελλάδα. Ειδικεύθηκε τόσο στη γενετική του ανθρώπου (Πανεπιστήμιο της Ζυρίχης) όσο και στην αιματολογία-ογκολογία (MLU/UKH/Halle/Saale). Απέκτησε μεταπτυχιακό στη Μοριακή Βιολογία στην Ιατρική από το Πανεπιστήμιο Westminster και δεύτερο μεταπτυχιακό στην Ογκολογία (Μοριακή Ογκολογία) από το Πανεπιστήμιο του Nottingham. Ολοκλήρωσε τη διδακτορική του διατριβή (MD, PhD) στο Πανεπιστήμιο MLU, εστιάζοντας στους TKI σε ανθρώπινες κυτταρικές σειρές καρκίνου. Από το 2001 έως το 2004, ίδρυσε και υπηρέτησε ως διευθυντής του Arzt Genetik Zentrum στη Θεσσαλονίκη. Τον Μάιο του 2004, ο Δρ. Παπασωτηρίου ίδρυσε την RGCC International GmbH, μια εταιρεία που ειδικεύεται στη μοριακή ογκολογία, με έμφαση στα στελεχιαία καρκινικά κύτταρα και τα κυκλοφορούντα καρκινικά κύτταρα (CTCs). Από το 2015, ο Δρ. Παπασωτηρίου είναι certified Cytometrist από την ISAC. Έλαβε την πιστοποίηση Qualified Person στη φαρμακευτική βιομηχανία στη Γερμανία. Επιπλέον, είναι certified ICH-GCP για Clinical Research and Regulatory Affairs (CRRA) από το 2018.

Σχετικά με την RGCC International:

Η RGCC ιδρύθηκε το 2004 από τον Δρ. Ιωάννη Παπασωτηρίου, ακολουθώντας την πεποίθηση ότι το κλειδί για την αποτελεσματική θεραπεία του καρκίνου βρίσκεται στην εξατομικευμένη ιατρική. Σήμερα, η RGCC είναι πρωτοπόρος καινοτομίας στον τομέα των διαγνωστικών ογκολογίας. Χρησιμοποιώντας τεχνολογία αιχμής, εξοπλισμό και καινοτόμες τεχνικές, η ομάδα των επιστημόνων της έχει αναπτύξει μια σειρά από Liquid biopsies που βοηθούν τους γιατρούς να παρακολουθούν την εξέλιξη του καρκίνου και να προσαρμόζουν τα σχέδια θεραπείας βάσει των ατομικών προφίλ των ασθενών.