Την έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή έλαβε το σκεύασμα Filsuvez για τη θεραπεία τραυμάτων μερικού πάχους που σχετίζονται με τη δυστροφική και συνδεσμική πομφολυγώδη επιδερμόλυση (ΠΕ) σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και άνω.
Η έγκριση αδείας με κεντρική διαδικασία θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ καθώς και στην Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία.
Η έγκριση του Filsuvez® στην Ευρωπαϊκή Ένωση παρέχει έναν ρυθμιστικό βασικό φάκελο που μπορεί να αποτελέσει τη βάση για μελλοντικές ρυθμιστικές υποβολές στις χώρες της Λατινικής Αμερικής και της Μέσης Ανατολής.
Η πομφολυγώδης επιδερμόλυση (ΠΕ) αποτελεί μια σπάνια και επιβλαβή ομάδα κληρονομικών διαταραχών του δέρματος, των βλενογγόνων και των εσωτερικών επιθηλίων που χαρακτηρίζεται από μεγάλη ευθραυστότητα του δέρματος και σχηματισμό πομφολύγων. Προσβάλλει μικρά παιδιά και ενήλικες και δεν υπάρχει προς το παρόν εγκεκριμένη θεραπεία.
Οι ασθενείς με σοβαρές μορφές ΠΕ πάσχουν από σοβαρές, χρόνιες πομφόλυγες, έλκη και ουλές στο δέρμα, ουλοποίηση στα χέρια και τα πόδια, ακαμψία των αρθρώσεων, στενώσεις του οισοφάγου και των βλεννογόνων, υψηλό κίνδυνο ανάπτυξης επιθετικών ακανθοκυτταρικών καρκινωμάτων, λοιμώξεις και κίνδυνο πρόωρου θανάτου.
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για το Filsuvez® βασίστηκε στα αποτελέσματα της ΕΑSE μελέτης Φάσης ΙΙΙ, η οποία ήταν η μεγαλύτερη παγκόσμια μελέτη που έχει ολοκληρωθεί μέχρι σήμερα για τη διερεύνηση της θεραπείας ασθενών με Πομφολυγώδη Επίδερμόλυση και διεξήχθη σε 58 συνεργαζόμενα κέντρα σε 28 χώρες.
Η Φάσης ΙΙΙ μελέτη EASE (NCT03068780) είναι τυχαιοποιημένη, διπλά τυφλή, ελεγχόμενη που ακολουθείται από μια 24μηνη φάση ανοικτής επισήμανσης, με ένα σκέλος. Ασθενείς με δυστροφικά και συνδεσμικά έλκη-στόχους ΠΕ μεγέθους μεταξύ 10 και 50 cm2 που υπήρχαν για > 21 ημέρες και <9 μήνες τυχαιοποιήθηκαν σε διπλά τυφλή φάση για μελέτη της θεραπείας σε αναλογία 1:1 και εφαρμόστηκαν επιθέματα ελκών σύμφωνα με την καθιερωμένη φροντίδα.
Στη δοκιμή συμμετείχαν 223 ασθενείς, συμπεριλαμβανομένων 156 παιδιατρικών ασθενών. Από αυτούς που ολοκλήρωσαν τη διπλά τυφλή φάση, το 100% εισήλθε στη φάση ανοικτής επισήμανσης της ασφάλειας.
