Ελπίδες στους ασθενείς με συστηματικό ερυθηματώδη λύκο δίνουν τα αποτελέσματα νεότερης μελέτης, που δημοσιεύτηκε στο JCI Insight, η οποία δοκίμασε μια καινοτόμα θεραπεία στο εργαστήριο. Η θεραπεία με βάση τα ένζυμα αναπτύχθηκε από ερευνητές του Yale και δοκιμάστηκε σε ποντίκια. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα του πειράματος, η αγωγή μετρίασε την αυτοανοσία και τα ποσοστά θανάτου τόσο σε γενετικά όσο και σε μη γενετικά ζωικά μοντέλα λύκου.
Όπως επισημαίνουν οι ερευνητές, τα αποτελέσματα αυτά αντιπροσωπεύουν μια σημαντική πρόοδο στη θεραπευτική μέθοδο της αυτοάνοσης αυτής νόσου, που μπορεί να προκαλέσει φλεγμονή και πόνο σε οποιοδήποτε μέρος του σώματος. «Αν και ο συστηματικός ερυθηματώδης λύκος αναγνωρίστηκε πρόσφατα ως μία από τις κύριες αιτίες θανάτου σε νεαρές γυναίκες στις ΗΠΑ, δεν καταλαβαίνουμε πραγματικά τι προκαλεί τη νόσο, η οποία επηρεάζει έως και 1,5 εκατομμύριο Αμερικανούς» δήλωσε ο Δρ Demetrios Braddock, αναπληρωτής καθηγητής παθολογίας στην Ιατρική Σχολή του Yale και επικεφαλής συγγραφέας της μελέτης.
Αναφορικά με την ερευνητική διαδικασία, ο καθηγητής ανέφερε ότι «μας ενδιέφερε μια εξαιρετικά σπάνια μορφή λύκου που αναφέρθηκε μόνο σε 40 ασθενείς παγκοσμίως, οι οποίοι δεν είχαν ένα ένζυμο που ονομάζεται DNAse1L3. Επειδή όλα τα παιδιά χωρίς το ένζυμο ανέπτυξαν λύκο, σκεφτήκαμε ότι θα μπορούσε να μας αποκαλύψει πολλά τόσο για τους μηχανισμούς της νόσου όσο και για νέες θεραπείες».
Αν και αρχικά η θεραπεία σχεδιάστηκε για έναν παιδιατρικό πληθυσμό με τη σπάνια μορφή του λύκου, το θεραπευτικό φάρμακο -το οποίο αναπτύχθηκε στο εργαστήριο του Δρος Braddock από τον επικεφαλής επιστήμονα Paul Stabach- μπορεί επίσης να είναι αποτελεσματικό σε πολύ περισσότερους ασθενείς με ερυθηματώδη λύκο. Σε αυτούς περιλαμβάνονται περίπου 35.000 ασθενείς με μια παθογόνο παραλλαγή του ένζυμου DNAse1L3 που μειώνει τη δραστηριότητά του κατά περίπου 80%. Περιλαμβάνει επίσης ασθενείς με λύκο που έχουν αυτοαντισώματα που εξουδετερώνουν το DNAse1L3.
Ως αποτέλεσμα, οι εβδομαδιαίες δόσεις του ενζύμου μακράς δράσης -το οποίο κατασκευάστηκε για να αναπαράγει τη δραστηριότητα του DNAse1L3 και να απορροφάται και να χρησιμοποιείται από τον οργανισμό- απέτρεψαν την ανάπτυξη αυτοανοσίας σε ένα μοντέλο ποντικού γενετικού λύκου για ένα έτος, σταματώντας ουσιαστικά την ανάπτυξη του λύκου. Όταν η χορήγηση της δόσης ξεκίνησε μετά την έναρξη της νόσου, το ένζυμο μείωσε τα ποσοστά θανάτου.
«Πρόσφατα παρατηρήσαμε ότι περίπου το ένα τρίτο των ασθενών με λύκο έχουν αυτοαντισώματα που εμποδίζουν τη λειτουργία της DNAse1L3, αντικατοπτρίζοντας τους ασθενείς που γεννήθηκαν χωρίς το ένζυμο», δήλωσε ο Δρ Andrade, συν – συγγραφέας της μελέτης. «Οι ασθενείς με αντισώματα κατά του DNAse1L3 παρουσίαζαν μια πιο σοβαρή μορφή λύκου με σημαντικές βλάβες σε συστήματα οργάνων, όπως τα νεφρά. Αν και αυτοί οι ασθενείς μπορεί να ωφεληθούν από τη θεραπεία αντικατάστασης του DNAse1L3, η παρουσία αυτοαντισωμάτων αποκλείει αυτή την επιλογή» κατέληξε.
Επιπλέον, το θεραπευτικό σχήμα διαπιστώθηκε ότι ένζυμο αναγνωριζόταν από τα εξουδετερωτικά αυτοαντισώματα που υπάρχουν σε ασθενείς με λύκο. «Η έλλειψη αναγνώρισης από τα εξουδετερωτικά αυτοαντισώματα στον πληθυσμό του λύκου της δυνητικής μας θεραπείας αποτελεί καλό σημάδι ότι η προσέγγισή μας θα βοηθήσει και αυτούς τους ασθενείς» κατέληξε ο Δρ Braddock.
Συστηματικός Ερυθηματώδης Λύκος: Ένας νέος θεραπευτικός στόχος δίνει ελπίδες στους ασθενείς
Τα τραύματα της παιδικής ηλικίας επιδεινώνουν τον συστηματικό ερυθηματώδη λύκο
Αυτοάνοσα Νοσήματα: Ποιος είναι ο ρόλος της κληρονομικότητας
