Ένα νέο φάρμακο, για το σύνδρομο Guillain-Barré, έδειξε υποσχόμενα αποτελέσματα, με αποτέλεσμα να οδηγείται προς έγκριση από τον Αμερικανικό Οργανισμό Φαρμάκων (FDA).
Η εταιρεία Annexon ανακοίνωσε ότι η νέα θεραπεία, βάσει των αποτελεσμάτων κλινικής μελέτης φάσης 3, πέτυχε τον πρωταρχικό της στόχο, προετοιμάζοντας την εταιρεία για υποβολή αίτησης έγκρισης από τον FDA το επόμενο έτος.
Στη μελέτη, 241 άτομα με σύνδρομο Guillain-Barré (GBS), μια σπάνια και σοβαρή νευρολογική διαταραχή που προκαλεί παράλυση, έλαβαν είτε μία από τις δύο δόσεις του νέου φαρμάκου (αντίσωμα ANX005) είτε εικονικό φάρμακο. Μετά από οκτώ εβδομάδες, οι συμμετέχοντες που έλαβαν τη χαμηλότερη δόση της νέας θεραπείας παρουσίασαν στατιστικά σημαντικές βελτιώσεις στην κλίμακα αναπηρίας GBS, καθιστώντας την μελέτη επιτυχημένη στον πρωταρχικό της στόχο.
Τα αποτελέσματα της μελέτης έδειξαν ότι ασθενείς που έλαβαν άπαξ ενδοφλεβίως το φάρμακο σε χαμηλή δόση ήταν κατά 2,4 φορές πιο πιθανό να έχουν βελτιωμένη κατάσταση υγείας δύο μήνες αργότερα σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο.
Πρόκειται για την πρώτη θετική δοκιμή σε 30 χρόνια σε ό,τι αφορά στο σύνδρομο Guillain-Barré, σύμφωνα με την ερευνήτρια Eveline Wiegers του Erasmus University Medical Center στο Ρότερνταμ. Η ίδια περιέγραψε τα αποτελέσματα της χαμηλής δόσης ως πολλά υποσχόμενα.
Tο φάρμακο ANX005 είναι ειδικός τύπος πρωτεΐνης που σταματά τη βλαβερή αντίδραση στο οργανισμό που προκαλείται από το μόριο C1q, το οποίο θα μπορούσε να επιδεινώνει τα συμπτώματα της Guillain-Barré. Η Annexon σχεδιάζει να υποβάλει αίτηση για έγκριση από τον FDA στο πρώτο εξάμηνο του επόμενου έτους. Η υποβολή προγραμματίζεται να γίνει περίπου την ίδια περίοδο που η βιοτεχνολογική εταιρεία αναμένει να έχει δεδομένα συγκρισιμότητας από τον πραγματικό κόσμο (RWE).
Εγκεφαλικό Επεισόδιο: Επαναστατική θεραπεία αποκαθιστά την παράλυση των άκρων
Πάρεση προσώπου: Οι ασφαλιστικές καλύψεις για την αποκατάσταση της
Η λίστα του ΕΟΦ με όλες τις παρενέργειες των εμβολίων κατά του κορωνοϊού
