Μια νέα πρωτοβουλία για την ενίσχυση της έρευνας και της ανάπτυξης για τις σπάνιες και παιδιατρικές ασθένειες θα ανακοινωθεί σήμερα Πέμπτη 8 Δεκεμβρίου στην Ευρωπαϊκή Σύνοδο Κορυφής για την Υγεία.
Η πρωτοβουλία “Rare Disease Moonshot” είναι μια δέσμευση συνεργασίας μεταξύ επτά οργανισμών για την κατάρριψη των εμποδίων στην εύρεση νέων θεραπειών για τις πιο σπάνιες και σοβαρές παθήσεις στον κόσμο που επί του παρόντος δεν έχουν θεραπευτικές επιλογές και συχνά επηρεάζουν τους νεότερους ηλικιακά ασθενείς.
Οι επτά οργανισμοί είναι: το Critical Path Institute (C-Path), η European Infrastructure for Translational Medicine (EATRIS), το European Clinical Research Infrastructure Network (ECRIN), η Ευρωπαϊκή Ομοσπονδία Φαρμακευτικών Βιομηχανιών και Ενώσεων (EFPIA), η Ευρωπαϊκή Συνομοσπονδία των Φαρμακευτικών Επιχειρηματιών (EUCOPE), η EuropaBio και η EURORDIS-Σπάνιες Παθήσεις Ευρώπης.
Αυτός ο συνασπισμός δυνάμεων θα συνεργαστεί για να συγκεντρώσει εμπειρογνωμοσύνη, να μειώσει τον κατακερματισμό στην έρευνα και να ενισχύσει τη μεγαλύτερη συνεργασία μεταξύ των εμπλεκόμενων οργανισμών. Θα συγκεντρώσει ένα «οικοσύστημα» από ειδικούς στην έρευνα για τις σπάνιες ασθένειες και θα διερευνήσει ευκαιρίες για συνεργασία υποστηρίζοντας μια σειρά από συμπράξεις δημόσιου και ιδιωτικού τομέα για την:
- βελτίωση του οικοσυστήματος ώστε να γεμίσουν οι ερευνητικοί «αγωγοί» με νέες θεραπευτικές επιλογές
- βελτιστοποίηση των κλινικών μελετών και του ρυθμιστικού πλαισίου για πολύ μικρούς πληθυσμούς ασθενών σε κίνδυνο
- ανάπτυξη υποδομών για την επιτάχυνση του «ταξιδιού» της διάγνωσης και της θεραπείας.
Εδώ και δεκαετίες, η καινοτομία έχει προοδεύσει σημαντικά, με την εμφάνιση νέων τεχνολογιών όπως η επεξεργασία κυττάρων και οι γονιδιακές θεραπείες. Μεταξύ 2000 και 2021, περισσότερα από 200 νέα ορφανά φάρμακα εγκρίθηκαν από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMA), καλύπτοντας τις ανάγκες έως και 6,3 εκατομμυρίων ασθενών με σπάνιες παθήσεις. Ωστόσο, παραμένουν σημαντικές ανεκπλήρωτες ανάγκες.
Η πρωτοβουλία “Rare Disease Moonshot” υποστηρίζει ότι είναι ζωτικής σημασίας να επιταχυνθεί η έρευνα για περισσότερες από 7.000 σπάνιες ασθένειες, εκ των οποίων το 95% δεν έχει εγκεκριμένη θεραπεία. Οι ειδικοί λένε ότι με τον τρέχοντα ρυθμό της Έρευνας και Ανάπτυξης (R&D) μπορεί να χρειαστούν περισσότερα από 100 χρόνια για να βρεθούν θεραπείες για όλες τις υπάρχουσες σπάνιες παθήσεις.
Η νέα αυτή πρωτοβουλία αποτελεί επίσης απάντηση στο κάλεσμα της Ευρωπαϊκής Επιτροπής για την αντιμετώπιση ανεκπλήρωτων ιατρικών αναγκών – και την πεποίθηση ότι το κενό επιστημονικής ικανότητας στις σπάνιες παθήσεις δεν μπορεί να αντιμετωπιστεί από ένα μέρος ή ακόμη και από έναν τομέα μόνο του, ούτε μπορεί να εξυπηρετηθεί βέλτιστα από ένα «συνονθύλευμα» άσχετων πρωτοβουλιών. Προκειμένου να βελτιωθεί το οικοσύστημα των σπάνιων ασθενειών στην Ευρώπη, πρέπει να επινοηθούν πολιτικές λύσεις καθ’ όλη τη διάρκεια του κύκλου ζωής των φαρμάκων, από τον έλεγχο έως την πρόσβαση των ασθενών. Αυτή η περίπλοκη πρόκληση απαιτεί ένα όραμα που θα συλλαμβάνει το άθροισμα της δημόσιας και ιδιωτικής γνώσης και των ικανοτήτων για την επιτάχυνση της καινοτομίας – όχι μόνο σε κοινές επιχειρήσεις, αλλά και μέσω ζωτικής σημασίας χρηματοδοτικές πρωτοβουλίες σε ευρωπαϊκό και εθνικό επίπεδο, και σε συντονισμό με διεθνείς πρωτοβουλίες.
Για να πετύχει η “Rare Disease Moonshot”η Ευρώπη χρειάζεται ένα σταθερό οικοσύστημα υπέρ της καινοτομίας, το οποίο υποστηρίζεται από ένα σταθερό πλαίσιο πνευματικής ιδιοκτησίας και ένα παγκόσμιο ρυθμιστικό σύστημα. Ενώ το ταξίδι προς τον κοινό στόχο της παροχής νέων θεραπειών για τις σπάνιες παθήσεις όπου δεν υπάρχει θεραπευτική επιλογή είναι μακρύ, ο νέος συνασπισμός είναι πεπεισμένος ότι αυτή η πρωτοβουλία μπορεί να μας πάει ένα βήμα πάρα πέρα.
