«Πράσινο φως» για έναν νέο διαμορφωτή του CFTR για τη θεραπεία της κυστικής ίνωσης έλαβε η Vertex από την CHMP. Η νέα ουσία συνίσταται κατάλληλη για χρήση σε άτομα 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι στο γονίδιο του ρυθμιστή διαμεμβρανικής αγωγιμότητας της κυστικής ίνωσης (CFTR).
Αναφερόμενη στη θετική γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), η Carmen Bozic, M.D., Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, και Chief Medical Officer της Vertex σχολίασε: «Στόχος μας ήταν να καινοτομούμε, για να βοηθήσουμε τα άτομα με κυστική ίνωση να ζήσουν πιο υγιείς και μεγαλύτερης διάρκειας ζωές. Εάν εγκριθεί, το νέο φάρμακο θα ενδείκνυται για άτομα με κυστική ίνωση ηλικίας 6 ετών και άνω με τουλάχιστον μία μετάλλαξη μη κατηγορίας Ι, γεγονός που σημαίνει ότι περισσότεροι ασθενείς θα είναι επιλέξιμοι για ένα φάρμακο που θα τους φέρνει πιο κοντά στα φυσιολογικά επίπεδα χλωριούχου ιδρώτα».
Η κυστική ίνωση είναι μια σπάνια γενετική ασθένεια που μειώνει το προσδόκιμο ζωής και επηρεάζει περισσότερους από 109.000 ανθρώπους παγκοσμίως. Η προοδευτική, πολυοργανική νόσος επηρεάζει τους πνεύμονες, το ήπαρ, το πάγκρεας, το γαστρεντερικό σωλήνα, τα ιγμόρεια, τους ιδρωτοποιούς αδένες και την αναπαραγωγική οδό. Σε άτομα με κυστική ίνωση, μεταλλάξεις στο γονίδιο CFTR οδηγούν σε μειωμένη ποσότητα και/ή λειτουργία του διαύλου πρωτεΐνης CFTR στην κυτταρική επιφάνεια.
Ειδήσεις σήμερα
Έλληνας φαρμακολόγος δίνει το «πράσινο φως» σε δημοφιλές παυσίπονο για όσους έχουν ευαίσθητο στομάχι
Ποιος ιός προκαλεί πάνω από 1.000 περιστατικά καρκίνου και 443 θανάτους κάθε χρόνο στην Ελλάδα
ΕΣΥ: Σύντομα οι πολίτες θα βαθμολογούν τα νοσοκομεία – Πότε ξεκινά η αξιολόγηση
